奎扎替尼针对 FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病，自全球多中心随机双盲 Ⅲ 期 QuANTUM-First 关键性临床试验。

　　该 Ⅲ 期试验共纳入 539 例新诊断 FLT3-ITD 阳性成人急性髓系白血病患者，按照 1:1 随机分组，268 例受试者接受奎扎替尼联合标准诱导、巩固化疗，后续单药维持治疗；271 例受试者使用安慰剂联合相同标准化疗方案，中位随访时长 39.2 个月，设置总生存期、无复发生存期两大共同主要疗效终点，同时评估缓解持续时间、长期复发风险分层次要终点。总生存期核心疗效数据显示，奎扎替尼联合治疗组中位总生存期达到 31.9 个月，安慰剂单纯化疗组仅 15.1 个月，靶向联合方案使患者中位生存时长延长近 17 个月，死亡风险相对降低 22%，风险比 HR=0.78，95% 置信区间 0.62 至 0.98，P 值 0.032，达到预设统计学显著获益标准。分层亚组分析可见，无论患者年龄、白细胞基线计数、是否伴随其他基因共突变，所有亚组人群均能观察到生存获益，其中年龄 60 岁以上老年高危患者生存提升幅度更为突出，弥补老年人群化疗耐受差、预后差的临床短板。

　　无复发生存期为另一关键终点，奎扎替尼组中位无复发生存期 39.3 个月，对照组仅 13.6 个月，疾病复发或死亡风险下降 39%，风险比 HR=0.61。单纯化疗方案下，FLT3-ITD 阳性患者缓解后极易在 1 年内复发，而添加奎扎替尼后，患者缓解状态可维持 3 倍以上时长，大幅推迟疾病复发时间，减少反复挽救化疗带来的骨髓毒性、感染风险。完全缓解相关次要疗效指标中，两组诱导化疗后的完全缓解率数值接近，均为 55% 左右，提示奎扎替尼不会提升短期诱导缓解比例，但可显著延长缓解持续时间。奎扎替尼组中位完全缓解持续时长 38.6 个月，对照组仅 12.4 个月，多数患者可维持三年以上无疾病进展状态；长期随访 52 个月数据显示，奎扎替尼组 3 年总生存率约 46%，单纯化疗对照组仅 28%，长期生存人群占比提升近一倍。针对复发难治 FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病的海外 Ⅱ 期临床试验数据显示，单药奎扎替尼用于化疗、一代 FLT3 抑制剂治疗后进展患者，客观缓解率约 49%，完全缓解伴血细胞不完全恢复比例 23%，能够为多线治疗失败患者实现短期疾病控制，桥接造血干细胞移植，降低肿瘤负荷，为移植创造条件。

　　从疗效分层特征来看，本品的核心治疗优势并非快速缩小肿瘤、短期提升缓解率，而是长效抑制突变 FLT3 激酶，持续阻断复发驱动通路，实现长期疾病稳定控制，这也是区别于传统化疗、其他 FLT3 抑制剂的核心临床价值。传统化疗仅能短期清除外周白血病细胞，无法抑制骨髓内持续激活的 FLT3 突变信号，残留微小病灶会快速增殖造成复发；奎扎替尼联合化疗可清除可见肿瘤细胞，后续单药维持持续压制微小残留病灶，从根源降低复发概率。

　　安全性数据同步支撑长期疗效可落地，试验中最常见可控不良反应为轻度至中度 QT 间期延长，定期心电图监测即可管理，重度骨髓抑制、重症感染发生率未较单纯化疗显著升高，多数患者可完成完整诱导、巩固、维持全周期治疗，不会因不可耐受毒性提前终止靶向维持，保障长期生存获益落地。

　　综合全部 Ⅲ 期、Ⅱ 期临床数据，奎扎替尼是首个在初治 FLT3-ITD 阳性急性髓系白血病一线联合方案中证实可显著延长总生存期、大幅降低复发风险的口服 FLT3 高选择性抑制剂，彻底改善该高危亚型既往短期缓解、快速复发、生存期短的治疗困境。

　　据悉，奎扎替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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