囊性纤维化elexacaftor三联疗法效果显著，有望获批上市【海得康出国看病】

　　近日，Vertex制药公司向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。

　　囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。

　　一项研究针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究，另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中，三联疗法的耐受性良好。

　　有分析师预测，这款三联疗法有望将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。如果获得批准，这款三联疗法将改变CF的治疗方式，同时也将改变Vertex公司的命运。

　　海得康由多年医药背景的海归人员创办，经过多番实地考察与印度大型医院：FORTIS富通医院和MEDANTA医院等，建立了官方合作关系。海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，微信号：hdk4000019769。

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