肾上腺皮质癌目前唯一克星——米托坦说明书，米托坦何时在中国上市？

　　肾上腺皮质癌(Adrenocortical carcinoma，ACC)是罕见的内分泌恶性肿瘤，预后较差。手术完全切除是目前首选治疗方法，手术方式包括开放性肾上腺切除术和腹腔镜肾上腺切除术。但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，随着对肾上腺皮质癌发生发展机制研究的不断加深，靶向治疗显现出了巨大的发展潜力，已成为目前研究的热点。

　　众所周知，米托坦（mitotane）是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，米托坦在国外已经上市近50年，但国内的肾上腺皮质癌患者总在苦苦寻找。

米托坦中文说明书

　　【药理作用】

　　米托坦结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。

　　口服约40%由胃肠道吸收，其余60%以原型随粪便排出。每日5～10g，血药浓度可达10～90μg/ml，代谢物浓度30～50。停药6～9μg/ml周后，血浆中仍可测到邻氯烷。本品脂溶性高，主要储存于脂肪中。从尿中排出的水溶性代谢物约占给药量的25%。

　　【米托坦适应症】

　　无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。

　　【米托坦规格】

　　500毫克/片x100片

　　【米托坦用法用量】

　　口服

　　对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服)，及后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克。【海得康提醒您以上作为参考，实际用量以医生处方建议为准】

　　【米托坦不良反应】

　　1.主要为胃肠道反应：主要有厌食，恶心，呕吐，腹泻。

　　2.神经肌肉毒性：包括中枢神经抑制(嗜睡等)，头晕，头痛，精神错乱，肌肉震颤，疲乏。

　　3.皮肤病变：包括皮疹。

　　4.眼毒性：包括视物模糊、复视、晶状体混浊、视网膜病变等。

　　5.泌尿生殖系统毒性：包括血尿、蛋白尿、出血性膀胱炎等。

　　6.心血管毒性：可有高血压、直立性低血压、面部潮红等。

　　7.严重时肾上腺皮质萎缩、坏死。

　　8.其他：包括高热、全身疼痛等。

　　【米托坦注意事项】

　　1.对于轻微至中等程度的肝脏或肾脏受损的患者，剂量可能需要根据药物的血液浓度相应下调。

　　2.对于严重程度的肝脏或肾脏受损的患者则不建议服用此药。

　　【特殊人群】

　　哺乳妇女用药期间应停止哺乳。

　　米托坦临床数据情况怎么样？

　　研究者随机指定304名晚期肾上腺皮质癌患者接受米托坦联合依托泊苷，阿霉素及顺铂(EDP)，或联合链脲霉素(链唑霉素)进行治疗。疾病进展期患者接受修正的食物疗法作为二线治疗方式。试验首要研究指标为总体存活率。

　　研究者发现，对于一线治疗，EDP–米托坦治疗组患者与链唑霉素-米托坦治疗组相比应答率有显着性提高，并且无疾病进展中位生存期也更长；两组间总体生存率无显着性差异。

　　在接受修正的食物疗法以进行二线治疗的185名患者中，EDP–米托坦治疗组患者无疾病进展中位生存期为5.6月，链唑霉素-米托坦治疗组则为2.2月。

　　没有接受变更的二线治疗的患者前者组有更优的总体生存率，EDP–米托坦治疗组与链唑霉素-米托坦治疗组分别为17.1月和4.7月。严重不良反应发生率没有显着性的组间差异。

　　研究者由此得出结论，作为一线治疗策略，EDP–米托坦治疗比链唑霉素-米托坦治疗的无疾病进展生存期及应答率均有显着性的提高，两组间毒性事件发生率相似，然而，总体生存率无显着性差异。

　　米托坦在中国什么时候能上市？

　　米托坦片于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，米托坦片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。

　　不过米托坦还未在我国大陆地区上市，就海得康目前了解来看，国内暂时还没有上市计划，目前中国内地的患者可以到就近的香港、澳门、印度医院就医购买，北京海得康管理咨询有限公司总部位于北京，可以提供出国就医，或者协助联系国外医疗机构远程咨询，相对来说是非常方便的。当然，我们也希望这个孤儿药能早日获得国家药监局的批准，为更过的中国内地患者带来更好的帮助！更多资讯，详询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：15600654560。