FDA批准首个基于腺病毒载体的基因疗法用于高危卡介苗无反应非肌层浸润性膀胱癌

　　2022年12月，美国食品和药物管理局批准nadofaragenefiradenovec-vncg（Adstiladrin）用于高危卡介苗（BCG）无反应非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌成年患者（CIS）伴或不伴乳头状肿瘤。

　　在研究CS-003（NCT02773849）中评估了疗效，试验招募了157名高危NMIBC患者，其中98名患者的BCG无反应CIS可评估反应。患者接受nadofaragenefiradenovec-vncg75mL膀胱内滴注（3x1011病毒颗粒/mL[vp/mL]）每三个月一次，最多12个月，不可接受的毒性或复发性高级别NMIBC。允许没有高度复发的患者每三个月继续使用nadofaragenefiradenovec-vncg。

　　主要疗效结果指标是任何时间的完全反应（CR）和反应持续时间（DoR）。CR定义为膀胱镜检查阴性，适用经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）以及活检和尿液细胞学检查。对12个月时仍处于CR的患者进行了五个部位的随机膀胱活检。CR率为51％（95％CI：41％，61％），中位DoR为9.7个月（范围：3、52+），46％的反应患者至少在一年内保持CR。

　　最常见的不良事件（发生率≥10％），包括实验室异常（＞15％），包括血糖升高、滴注部位排出物、甘油三酯升高、疲劳、膀胱痉挛、尿急、肌酐升高、血尿、磷酸盐降低、寒战、排尿困难和发热。

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