武田莫博替尼（mobocertinib）何时获批，效果如何？国内上市后医保可以报吗？

　　对于非小细胞肺癌（NSCLC）患者，除了延长生存期外，保持或改善与健康相关的生活质量（HRQoL）以及进行正常日常活动的能力也很重要。有效、可耐受的治疗方法的可用性对于实现这些目标至关重要。与具有表皮生长因子受体基因（EGFR）致敏突变（外显子19和外显子21）的NSCLC肿瘤不同，NSCLC肿瘤对经批准的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）阿法替尼、厄洛替尼和吉非替尼的治疗有反应，具有EGFR的NSCLC肿瘤外显子20插入（ex20ins）突变难以治疗，表明对这些药物的反应率较低。在高达12％的EGFR突变NSCLC肿瘤中发现了EGFRex20ins突变，约占所有NSCLC病例的2％。大多数EGFRex20ins阳性（+）转移性NSCLC（mNSCLC）患者接受一线铂类化疗，但疾病进展通常发生在6-7个月内。

　　莫博替尼是一流的口服EGFRTKI，可选择性靶向框架内EGFRex20ins突变。它旨在与EGFR中的半胱氨酸797形成不可逆的共价键，从而导致选择性、高效和持续的EGFR激酶活性抑制。在临床前评估中，与其他TKI（包括厄洛替尼、吉非替尼、阿法替尼和奥希替尼）相比，莫博替尼对EGFRex20ins突变的效力和选择性优于野生型EGFR。

　　莫博替尼于2021年9月15日获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，用于治疗具有EGFR的局部晚期或mNSCLC成年患者ex20ins突变，其疾病在铂类化疗期间或之后进展。加速批准是基于在正在进行的1/2期研究（NCT02716116）中证明的每日一次口服莫博替尼160mg的总体客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。114名接受铂类预处理的EGFRex20ins+mNSCLC患者获得了持久缓解，ORR为28％，中位DoR为17.5个月，根据独立审查委员会（IRC）的评估，无进展生存期（PFS）为7.3个月，ORR为35％，中位DoR为11.2个月，每个研究者评估的PFS为7.3个月，中位总生存期（OS）为24个月。在96名既往接受过治疗的EGFR患者中ex20ins+NSCLC在同一研究的EXCLAIM扩展队列中，莫博替尼治疗导致确认的ORR为25％，在分析时尚未达到中位DoR，根据IRC评估，中位PFS为7.3个月，中位OS尚未达到，根据研究者评估，确认的ORR为32％，中位DoR为11.2个月，中位PFS为7.3个月。

　　莫博赛替尼（Exkivity，莫博替尼）在国内已经上市，但是还未纳入医保。在香港上市了临床版本，价格约在7500-8000，有需要的患者可以联系香港医院或药房。

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