去纤苷/去纤维钠（Defibrotide）对HSCT术后静脉闭塞性疾病有效

静脉闭塞性疾病/窦道阻塞综合征(VOD/SOS)是HSCT的潜在致命并发症。它是窦内皮激活和损伤的结果。

根据研究背景，去纤苷/去纤维钠(Defitelio，Jazz Pharmaceuticals)保护内皮细胞并恢复血栓形成-纤溶平衡。

该药物已在美国获得批准，用于治疗HSCT后出现肾功能或肺功能障碍的儿童或成人肝VOD/SOS。

DEFIFrance(一项上市后注册研究)以评估去纤肽对HSCT后患有严重或非常严重VOD/SOS的成人或儿童患者的实际使用情况。DEFIFrance包括251名患者——193名成人(中位年龄52岁；范围，18-74岁)和58名儿科患者(中位年龄，6岁；范围，0-18) —在法国的53个中心接受治疗。

与儿童患者相比，成人患者复发/难治性疾病的比例更高(60%比38%)，并且之前接受过HSCT (14%比6%)。相当比例的成人和儿童患者出现非细菌性VOD/SOS (21%比26%)。

研究人员使用欧洲血液和骨髓移植协会标准对VOD/SOS严重程度进行分类。

主要终点包括HSCT后100天的存活率和完全缓解，完全缓解定义为血清总胆红素低于2 mg/dL和根据研究者评估的多器官衰竭解决。

次要终点包括治疗中出现的相关不良事件(包括出血、感染、凝血障碍、注射部位反应和血栓栓塞事件)的发生率，以及移植物抗宿主病的发生率、总死亡率和VOD/SOS相关死亡率。

在每组中，从诊断到去纤苷/去纤维钠治疗的中位时间为0天(范围:在儿科队列中为0-10天，在成人队列中为-1-24天)。

成人队列中的功效：在成年人中，研究人员报告估计12个月存活率为36% (95% CI，29-43)。与非常严重的疾病相比，严重疾病患者的1年存活率更高(50%比22%)。

估计67% (95%可信区间，57-77)在第100天达到完全缓解(严重VOD/SOS为81%，非常严重VOD/SOS为45%)。

在第100天，46%的成年人仍然活着，并有完全的反应。

儿科队列中的功效：在儿科队列中，研究人员报告估计12个月存活率为65% (95% CI，51-76)。同样，与非常严重的疾病相比，严重疾病患者的1年存活率更高(71%比62%)。

估计93% (95% CI，81-98)在第100天达到完全缓解(严重VOD/SOS为93%，非常严重VOD/SOS为91%)。

在第100天，84%的儿科患者仍然存活并完全缓解。

安全结果：32%的成人和19%的儿童发生了治疗中出现的不良事件。最常见的事件包括影响(成人为20%，儿童为7%)，出血(每组为16%)和低血压(成人为3%，儿童为0%)。

成人在12个月时死于VOD/SOS的可能性是儿童患者的两倍(17%比9%)。

“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】