恩西地平（Enasidenib）真的能治好白血病吗？

据报道，一些复发或难治性急性髓细胞白血病(一种几乎没有治疗方法的血癌)患者可能会通过实验性靶向治疗实现缓解。

急性髓细胞白血病的原因和症状：

AML是一种源自骨髓的血癌。这种疾病会迅速扩散到身体的其他部位。

AML患者在大多数情况下会经历复发。

IDH2突变通常在8%至19%的AML病例中发现。

这种疾病的症状包括发烧、易出血、气短、体重减轻、食欲不振和虚弱。

据估计，美国每年有超过21，000例新的AML病例。

恩西地平（Enasidenib）的作用机制：

恩西地平含有一种异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)的小分子抑制剂。该药物针对突变型IDH2变异体发挥作用，以降低2-羟基戊二酸水平，并增加成熟骨髓细胞的百分比。

这种药物可制成100毫克剂量的口服片剂。

恩西地平的临床试验：

国外研究者曾对恩西地平进行了一项I期临床研究，招募了239名患有晚期血液恶性肿瘤和IDH2突变的患者。共有176名患者出现了R / R AML。在剂量递增组中，患者每天接受50-650毫克的恩西地平治疗。

研究结果表明，接受恩西地平治疗的患者达到了主要终点，即总体缓解率为40.3%，完全缓解率为19.3%。

美国FDA对恩西地平的批准是基于一项开放的单组、多中心、双队列临床试验的结果。这项研究招募了199名患有R/R AML和经Abbott real time IDH2检测证实的id H2突变的成年患者。以每天100毫克的起始剂量口服恩西地平，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

研究结果表明，接受恩西地平治疗的患者表现出完全缓解(CR)或完全缓解部分血液学改善(CRh)率为23%。CR / CRh的平均持续时间为8.2个月。

该研究还显示，在基线时依赖红细胞(RBC)和血小板输注的157名患者中，有53名在基线后的任何56天内变得独立于红细胞和血小板输注。

该研究还表明，在基线时不依赖红细胞和血小板输注的42例患者中，有32例在基线后的56天内变得不依赖输血。

在具有R / R AML和IDH2突变的患者中评估恩西地平的安全性。在临床研究期间，在使用恩西地平的患者中发现的最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。

在研究人员发现复发/难治性疾病患者的总有效率达到40.3%后，美国食品药品监督管理局于2017年8月批准了依那普利。此外，19.3%接受依那普利治疗的患者获得了完全缓解。其他研究正在进行中，以调查恩西地平与其他药物联合使用以及在新诊断疾病患者中的作用。

BEAT AML试验报告称，52%的患者成功进入基于分子检测的适当子研究组并接受治疗。根据当前综述的作者，BEAT AML试验的结果还表明，91%的患者能够在7天内接受用于临床决策的分子检测，这表明快速识别AML中的靶向突变基本有效。

到目前为止，还没有关于恩西地平对生活质量影响的具体案例。因此得出结论，这种口服药物通常耐受性良好。

恩西地平目前在国内尚未上市，因此也没有纳入医保。患者无法从国内购买，可以借助海外渠道购买。恩西地平的原研药价格较昂贵，在孟加拉齐斯卡上市了恩西地平仿制药，其仿制药的药物成分与原研药的药物成分基本一致，价格大约在五千元左右。

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