Fabhalta/iptacopan治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿获欧洲药物委员会推荐

　　Fabhalta(iptacopan)已被欧洲药物委员会推荐用于治疗成人溶血性贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。

　　如果获批，Fabhalta将成为欧洲第一个口服单一疗法，用于治疗患有罕见血液疾病的患者，该疾病影响全球每百万人约10至20人。

　　PNH患者存在获得性突变，导致他们产生的红细胞容易被补体系统过早破坏，可能导致贫血、血栓形成、疲劳和其他影响生活质量的症状。

　　目前的抗C5治疗是通过输注或皮下注射进行的，可能会使PNH症状不受控制，接受抗C5治疗的患者中，高达50%的患者会出现持续性贫血，高达39%的患者仍然依赖输血。

　　Fabhalta是免疫系统补体途径的B因子抑制剂，可驱动PNH中补体介导的溶血。

　　人用药品委员会(CHMP)关于该疗法的决定得到了后期APPLY-PNH试验数据的支持，该试验的对象是患有PNH且尽管先前接受过抗C5治疗但仍存在残余贫血的成人，该试验表明，转用PNH治疗的患者与继续接受抗C5治疗的患者相比，Fabhalta的血红蛋白水平显着增加。

　　针对未接受补体抑制剂患者的3期APPOINT-PNH研究结果也支持CHMP的建议。

　　Fabhalta于12月获得美国食品和药物管理局批准，成为首个治疗成人PNH的口服单一疗法。

　　该疗法目前还在开发用于一系列其他补体介导的疾病，包括免疫球蛋白A肾病、C3肾小球病、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎和非典型溶血性尿毒症综合征。

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