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Idhifa治疗急性髓系白血病的机制与效果

时间:2024-04-01     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  Idhifa(enasidenib)恩西地平 是针对急性髓系白血病的一种口服靶向治疗药物。其核心作用机制是通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)的活性来发挥疗效。这一阻断过程有助于促进骨髓中的原始细胞——即未成熟的红细胞,进一步成熟为具备正常功能的红细胞、白细胞和血小板。这些成熟的血细胞在人体中承担着关键的生理功能,如输送氧气至各个组织、协助抵抗感染以及参与止血过程。

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  2017年8月,美国食品和药物管理局(FDA)正式批准了Idhifa用于治疗携带IDH2突变的急性髓系白血病成年患者。这些患者往往已经历过其他治疗但病情复发或未见改善。据统计,大约8%至19%的急性髓系白血病患者存在IDH2突变。值得一提的是,Idhifa是IDH2抑制剂类药物中的首创药物,特别针对R140Q、R172S和R172K这几种IDH2突变变体。

  在评估Idhifa治疗难治性急性髓系白血病的效果时,一项针对199名复发或难治性患者的单臂试验提供了有力证据。这些患者均通过RealTime IDH2检测确认为携带IDH2突变。试验结果显示:

  · 经过至少6个月的治疗后,19%的患者实现了完全缓解,即治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复,中位缓解时间为8.2个月。另外,还有4%的患者达到了部分缓解,表现为血细胞计数部分恢复,中位缓解时间为9.6个月。

  · 在研究开始时因急性髓系白血病需要输血或血小板的157名患者中,有34%在接受Idhifa治疗后不再需要输血或血小板支持。

  尽管Idhifa展现出了显著的疗效,但它也伴随着一些常见的副作用,包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高以及食欲下降。医生在开具Idhifa处方时会权衡其疗效与潜在的副作用,确保患者能够从中获得最大的治疗收益。

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  据悉,恩西地平的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说,现在有了更多的选择。若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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  请注意,所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考,并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前,务必与医生进行充分的沟通和讨论。


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