FDA加速批准帕纳替尼/普纳替尼联合化疗治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病

　　2024年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准帕纳替尼/普纳替尼（ponatinib，Iclusig）用于化疗治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成年患者。

　　PhALLCON（NCT03589326）是一项随机、主动对照、多中心、开放标签研究，纳入了245名新诊断为Ph+ALL的成年患者，对疗效进行了评估。患者被随机（2:1）接受每天一次口服普纳替尼30mg或每天口服一次伊马替尼600mg联合化疗（伊马替尼联合化疗是一种未经批准的方案）。化疗包括3个周期的长春新碱和地塞米松诱导周期、6个周期的甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替巩固周期以及11个周期的长春新碱和泼尼松维持周期。完成诱导期并实现微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）后，普纳替尼剂量减少至15mg，每日一次。

　　疗效基于诱导结束时MRD阴性CR率。诱导结束时，普纳替尼组的MRD阴性CR率为30％，伊马替尼组为12％（风险差异0.18；95％置信区间0.08、0.28，p值=0.0004）。

　　最常见的不良反应是肝功能障碍、关节痛、皮疹及相关病症、头痛、发热、腹痛、便秘、疲劳、恶心、口腔粘膜炎、高血压、胰腺炎/脂肪酶升高、周围神经病变、出血、发热性中性粒细胞减少症、体液潴留和水肿、呕吐、感觉异常和心律失常。

　　据悉，普纳替尼的仿制药已在孟加拉正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。