帕纳替尼用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病获FDA加速批准，效果怎么样？

　　2024年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了帕纳替尼（ponatinib，商品名：Iclusig）作为化疗药物，用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的成年患者。

　　PhALLCON（NCT03589326）是一项多中心、开放标签、随机、主动对照的临床研究，该研究纳入了245名新确诊的Ph+ ALL成年患者，并对治疗效果进行了全面评估。在这项研究中，患者被以2:1的比例随机分为两组，一组接受每日一次的帕纳替尼30mg口服治疗，另一组则接受每日一次的伊马替尼600mg联合化疗（注意：伊马替尼联合化疗是一种尚未获得批准的治疗方案）。化疗方案包括三个阶段：首先是三个周期的长春新碱和地塞米松诱导治疗，随后是六个周期的甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替巩固治疗，最后是十一个周期的长春新碱和泼尼松维持治疗。当患者完成诱导阶段并实现微小残留病（MRD）阴性的完全缓解（CR）后，帕纳替尼的剂量将降低至每日15mg。

　　治疗效果的评估主要基于诱导治疗结束时MRD阴性CR的达成率。研究结果显示，在诱导治疗结束时，帕纳替尼治疗组的患者中有30%达到了MRD阴性CR，而伊马替尼组仅有12%的患者达到该目标（风险差异为0.18；95%置信区间为0.08至0.28，p值=0.0004）。

　　在安全性方面，最常见的不良反应包括肝功能异常、关节疼痛、皮疹及其相关症状、头痛、发热、腹痛、便秘、疲劳、恶心、口腔粘膜炎、高血压、胰腺炎/脂肪酶水平升高、周围神经病变、出血、发热性中性粒细胞减少症、体液潴留和水肿、呕吐、感觉异常以及心律失常。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。