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维莫非尼对毛细胞白血病患者中枢神经系统的渗透性及其治疗效果

时间:2024-04-11     作者:医学编辑李可艾   阅读

  毛细胞白血病(HCL)是一种较为罕见的慢性B细胞淋巴增殖性疾病,在所有白血病病例中约占2%。尽管中枢神经系统(CNS)受累在HCL中较为少见,但这类情况往往伴随着高度致命的软脑膜疾病或直接白血病浸润大脑,给患者带来极大的生命威胁。

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  近年来,研究者们发现BRAF V600E突变是HCL的关键激活突变,几乎存在于所有HCL患者中。这一突变导致MAPK/ERK信号通路的组成型激活,从而促进疾病进展。目前,HCL的一线治疗以嘌呤类似物为主,但仍有高达20%的患者仅能获得部分缓解,这凸显了寻找更有效治疗方法的紧迫性。

  维莫非尼作为一种口服BRAF V600E抑制剂,在系统性复发/难治性HCL患者中已显示出强大的抗肿瘤活性。更重要的是,维莫非尼还具有良好的中枢神经系统渗透性,这使得它成为治疗中枢神经系统受累HCL患者的潜在有效药物。

  近期的一项案例研究显示,一名67岁的HCL患者因多灶性颅神经病变就诊。他的大脑MRI结果显示存在多个增强的软脑膜病灶。尽管患者最初通过阿糖胞苷、甲氨蝶呤和利妥昔单抗的联合治疗暂时阻止了疾病进展,但在随后的2年内,他经历了多次复发,病情变得难以控制。

  在这种情况下,患者开始接受维莫非尼治疗。令人惊喜的是,经过维莫非尼治疗,MRI上观察到的所有病变完全消退。自开始用药以来,这种显著的治疗效果已经持续了长达10年。这一案例不仅证明了维莫非尼对系统性复发/难治性HCL的强大疗效,还凸显了其在治疗中枢神经系统受累HCL患者方面的巨大潜力。

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  据悉,维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说,现在有了更多的选择。若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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