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泼尼松龙与氨己烯酸在婴儿痉挛症序贯治疗中的疗效观察

时间:2024-04-11     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  本研究旨在探讨婴儿痉挛症(IS)患儿对初始治疗的反应,并观察在英国婴儿痉挛症研究(UKISS)治疗序列中,初始泼尼松龙40毫克/天治疗失败后,增加泼尼松龙至60毫克/天以及引入氨己烯酸治疗的效果。

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  我们通过回顾性分析方法,对比了泼尼松龙、氨己烯酸及非标准治疗作为IS首选治疗方案的有效性。在遵循UKISS治疗序列的患儿中,我们评估了每一步治疗的反应。主要研究终点为治疗42天后痉挛是否停止。同时,我们也关注了严重副作用和治疗42天后痉挛复发的情况。

  共有151名患儿的治疗反应数据被纳入分析。其中,99名患儿首次治疗选择泼尼松龙,18名选择氨己烯酸,34名接受非标准治疗。结果显示,泼尼松龙组的痉挛停止率(62/99, 63%)显著高于氨己烯酸组(5/18, 28%, P = 0.01)和非标准治疗组(2/34, 5.9%, P < 0.01)。在遵循UKISS治疗序列的112名患儿中,71/112 (63%) 对泼尼松龙40毫克/天的治疗有反应。对于无反应的患儿,12/29 (41%) 随后对泼尼松龙60毫克/天产生反应,而10/22 (45%) 对氨己烯酸产生反应。各组之间在严重副作用和痉挛复发方面无显著差异。

  研究结果表明,与氨己烯酸和非标准治疗相比,泼尼松龙作为初始治疗在停止痉挛方面具有更高的疗效。然而,仍有超过三分之一的患儿未首选泼尼松龙治疗,这反映了当前治疗策略中存在的差距。值得一提的是,UKISS治疗序列总体上具有较高的治疗反应率(总计 93/112;83%),且对于泼尼松龙40毫克/天无反应的患儿,增加泼尼松龙剂量至60毫克/天或引入氨己烯酸治疗均能带来相似的益处。

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