瓦莫洛龙vamorolone治疗杜氏肌营养不良症的长期疗效与安全性研究

　　瓦莫洛龙，作为一种合成的类固醇药物，以其独特的抗炎特性受到关注。在先前的初步开放标签、多次递增剂量研究中，我们发现高剂量的瓦莫洛龙（≥2.0 mg/kg/d）治疗6个月后，能显著改善杜氏肌营养不良症（DMD）男孩的运动功能。

　　为了深入探索瓦莫洛龙的长期疗效，我们进行了为期30个月的开放标签研究。

　　研究纳入了46名年龄在4.5至7.5岁之间的DMD男孩。在完成6个月的剂量探索研究后，他们继续参与了24个月的长期延伸（LTE）研究，期间瓦莫洛龙的剂量增加至2.0或6.0 mg/kg/d。

　　在46名参与剂量探索研究的DMD男孩中，有41名（平均年龄5.33岁）完成了LTE研究。经过6个月的剂量探索和随后的24个月LTE研究，我们发现：

　　· 在30个月的治疗期间，21名持续接受高剂量瓦莫洛龙治疗的患者，其从基线到30个月的站立时间（TTSTAND）速度并未出现统计学上的显著变化。

　　· 与接受糖皮质激素治疗的历史对照组相比，接受高剂量瓦莫洛龙治疗的患者在NSAA总评分、体重指数z评分或定时功能测试上的变化均无显著差异。

　　· 瓦莫洛龙在高达6.0 mg/kg/d的剂量下表现出良好的耐受性，46名患者中有5名因与研究药物无关的原因提前停药。

　　· 与接受糖皮质激素治疗的患者相比，接受瓦莫洛龙治疗的患者生长未受到显著延迟，其身高百分位数随时间保持稳定增长。

　　综上所述，对于年龄在4至7岁之间的DMD男孩，瓦莫洛龙治疗长达30个月与维持肌肉力量和功能相关，且其效果与标准的糖皮质激素治疗相似。更重要的是，与糖皮质激素相比，瓦莫洛龙能改善患者的身高增长速度。这些发现表明，瓦莫洛龙可能是治疗DMD的一个有吸引力的候选药物。

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