Voydeya(danicopan)作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗药物介绍

　　Voydeya(danicopan)作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的治疗药物，最近获得了欧盟委员会(EC)的批准，具体信息如下：

　　批准情况：Voydeya(danicopan)已获得欧盟委员会(EC)的批准，作为成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的附加疗法。这一批准意味着患者现在可以使用这种新的治疗选择来改善他们的病情。

　　药物作用：Voydeya是一种口服D因子抑制剂，被授权与补体C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）联合使用，以治疗残留溶血性贫血的PNH患者。它通过阻断D因子，一种在补体系统反应中发挥作用的蛋白质，从而减少血管外溶血(EVH)的发生。

　　PNH及其治疗现状：PNH是一种罕见且严重的血液疾病，可导致一系列症状，包括血栓、腹痛等。目前，通过阻断C5蛋白可以减少该病的症状和并发症。然而，接受C5抑制剂治疗的PNH患者中，高达20%会出现临床上显著的血管外溶血(EVH)，导致持续的贫血症状并可能需要输血。

　　临床试验支持：欧盟委员会对Voydeya的批准得到了后期ALPHA试验积极结果的支持。该试验评估了该药物作为Ultomiris或Soliris的附加药物的有效性和安全性，在经历过临床显著EVH的PNH患者中进行了测试。结果显示，Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点包括避免输血和FACIT-疲劳评分的变化这一评分衡量患者在日常活动中的疲劳程度。

　　综上所述，Voydeya(danicopan)的批准为PNH患者提供了新的治疗选择，特别是那些在接受C5抑制剂治疗后仍出现血管外溶血的患者。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。