瓦莫洛龙vamorolone在48周内对杜氏肌营养不良症男孩的疗效和安全性研究

　　瓦莫洛龙vamorolone，作为一种糖皮质激素受体的解离激动剂，在杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗中展现出与泼尼松相近的疗效，并减少了相关的安全性问题。本研究旨在全面评估瓦莫洛龙vamorolone在48周内的疗效和安全性，同时考察其在不同患者群体（泼尼松转瓦莫洛龙vamorolone、安慰剂转瓦莫洛龙vamorolone）中的应用情况。

　　本项研究纳入的受试者为4岁至7岁以下，确诊患有杜氏肌营养不良症的男孩。他们接受了两种剂量的瓦莫洛龙vamorolone治疗：2 mg/kg/d和6 mg/kg/d，持续时间为48周，分为两个周期，每个周期24周。在试验开始前，患者先接受了24周的0.75 mg/kg/d泼尼松或安慰剂治疗。疗效主要通过粗大运动功能评估，而安全性则通过监测不良事件、生长速度、体重指数（BMI）以及骨转换生物标志物来综合评估。

　　共有121名杜氏肌营养不良症男孩参与了此次研究，并被随机分配到不同的治疗组。结果显示，在接受6 mg/kg/d瓦莫洛龙vamorolone治疗48周后，所有运动功能指标均保持持续改善。以主要结局指标仰卧起立时间（TTSTAND）为例，从第24周到第48周，患者的速度显著提高，最小二乘平均值（LSM）从0.0446秒增加到0.052秒。此外，2 mg/kg/d剂量的瓦莫洛龙vamorolone在北极星动态评估（NSAA）中也表现出与6 mg/kg/d剂量相似的改善趋势，尽管在其他运动功能指标上的改善幅度较小。

　　值得注意的是，在接受瓦莫洛龙vamorolone 6 mg/kg/d治疗20周后，原本接受安慰剂治疗的患者在TTSTAND、跑/走10m时间和NSAA等方面均表现出快速改善，其改善程度接近持续接受6 mg/kg/d瓦莫洛龙vamorolone治疗48周的患者。此外，当治疗从泼尼松转换为瓦莫洛龙vamorolone 6 mg/kg/d时，患者的线性生长得到显著改善。

　　综上所述，瓦莫洛龙vamorolone在48周的治疗期间内对杜氏肌营养不良症男孩展现出稳定的疗效，并且在安全性方面相较于泼尼松具有优势。不同剂量的瓦莫洛龙vamorolone在改善运动功能方面均有所贡献，而6 mg/kg/d剂量在多数指标上显示出更好的维持效果。此外，从泼尼松转换为瓦莫洛龙vamorolone治疗后，患者的生长状况得到显著改善，进一步证实了瓦莫洛龙vamorolone在治疗杜氏肌营养不良症中的潜力。

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