美国FDA批准Beqvez治疗中重度B型血友病，效果怎么样？

　　辉瑞公司的Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗患有中重度B型血友病的成人患者。

　　B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由凝血因子IX（FIX）的缺失或水平不足导致。患者常常需要定期静脉输注FIX替代产品来控制和预防出血事件，这给患者带来了终生的负担，许多中重度病例仍然面临自发性出血的风险。

　　Beqvez作为一种一次性基因疗法，通过腺相关病毒载体将健康基因导入患者细胞内，以纠正FIX基因的缺陷，使患者能够自行生产FIX。这种疗法有望从根本上改变B型血友病患者的治疗状况，减轻他们的医疗负担，提高生活质量。

　　FDA的批准是基于BENEGENE-2研究的积极结果。该研究显示，Beqvez在年化出血率（ABR）指标上达到了不劣于FIX预防替代方案的主要终点。在疗效评估期内，接受Beqvez治疗的患者中有60%的患者消除了出血，而预防组的这一比例为29%。同时，Beqvez在减少出血事件、提高患者生活质量等方面也表现出了显著的优势。

　　总之，Beqvez的获批为B型血友病患者带来了新的治疗选择，有望从根本上改变他们的治疗状况。

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