Glasdegid被 FDA 批准用于治疗不适合接受治疗的初治急性髓系白血病患者

　　Glasdegid，原名 PF-04449913 或 PF-913，是一种平滑 (SMO) 抑制剂，最近被 FDA 和 EMA 批准与低剂量阿糖胞苷 (LDAC) 联合用于治疗不适合接受治疗的初治急性髓系白血病患者。

　　根据公开发布的信息，Glasdegib（也称为Daurismo）是一种选择性抑制Smoothened（SMO）受体的靶向药物，它通过抑制Hedgehog信号通路的激活来提高白血病细胞对细胞毒药物的敏感性，并表现出抗白血病活性。在急性髓系白血病（AML）的治疗中，Glasdegib的效果显著。

　　在一项小型的2期临床试验中，对难治性MDS和CMML的患者进行了单药Glasdegib的评估，结果显示该药物具有良好的耐受性，尽管单药活性有限。然而，在另一项随机2期临床试验中，针对不适合进行强化化疗的高风险MDS患者，比较了Glasdegib 100mg联合小剂量阿糖胞苷与低剂量阿糖胞苷的疗效和安全性。结果表明，与低剂量阿糖胞苷组相比，Glasdegib组的完全缓解（CR）率显著更高（Glasdegib组为15%，低剂量阿糖胞苷组为2%），且中位生存期更长（分别为8.3个月和4.9个月）。

　　在另一项涉及132例患者的研究中，与单纯使用小剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗相比，Glasdegib与LDAC联合治疗组显示出更高的疗效。联合治疗组患者的总生存期显著延长（中位OS为8.8个月，相比之下LDAC组为4.9个月），且死亡风险降低了49.9%。此外，联合治疗组还显示出较高的完全缓解率。

　　安全性方面，与LDAC治疗组相比，Glasdegib与LDAC联合治疗组最常见的不良反应包括贫血、发热性中性粒细胞减少症、食欲下降、疲劳和血小板减少等。这些不良反应大多是可控制和管理的。

　　综上所述，通过临床试验数据可以证明，Glasdegib在治疗急性髓系白血病方面效果显著，特别是在与低剂量阿糖胞苷联合使用时，能够显著提高患者的完全缓解率和生存期。因此，Glasdegib为存在各种特殊情况的急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。

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