2017年2月2日， 美国食品和药物管理局 (FDA) 加速批准了PD-1制剂nivolumab（OPDIVO）用于治疗含铂类药物化疗1年内出现疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌。

膀胱移行细胞癌是泌尿系统最常见的肿瘤，占男性肿瘤的6%，死亡率为2.5%。但对于转移性膀胱癌的治疗，近几十年来取得的进展很小。

此次FDA批准，是基于CheckMate-275单臂临床研究，该研究纳入了270例局部晚期或转移性移行细胞癌患者，在含铂类药物化疗期间、化疗结束后或者含铂类药物新辅助治疗12个月内出现疾病进展者，给予nivolumab 3mg/kg，每2周/次治疗，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

研究结果显示，患者的客观缓解率（ORR）是19.6%（95%CI 15.0-24.9），其中 7 例患者完全缓解，46 例患者达到部分缓解，平均反应时间约为 10.3 个月。

最常见的不良反应（≤20% 的患者）为疲劳、肌肉骨骼疼痛、恶心和食欲下降，其安全性与已获批的其他肿瘤类型一致。

因此，FDA 授予 nivolumab “突破性疗法”的荣称，提前一个月通过了审批。

值得一提的是，PD-1 抗体自 2014 年上市，陆续获批了多种肿瘤的适应症：

① 不能手术切除或发生转移的黑色素瘤；

② 接受一线化疗/TKI 治疗失败后的转移性非小细胞肺癌；

③ 接受了血管抑制剂治疗的晚期肾细胞癌；

④ 自体干细胞移植或 Brentuximab vedotin  治疗后复发或进展的经典霍奇金淋巴瘤；

⑤ 含铂类药物化疗失败的复发或转移性头颈部鳞癌。

PD-1 抗体用超级黑马般的姿态横扫各大肿瘤，贡献出最盛大的抗肿瘤盛宴，毋庸置疑的成为了肿瘤治疗领域的“抗癌神药”。不仅为传统治疗失败的肿瘤患者提供了新的方法，还帮助治疗后期束手无策的患者打开了一条新的通道，可谓是延续患者生存期的重要武器。