1、FDA批准近10年来首个肝癌药瑞戈非尼

美国食品药品监督管理局27日批准了瑞戈非尼（regorafinib，Stivarga)的扩大适应证，用于治疗索拉非尼（商品名：多吉美）经治的肝细胞癌患者，这也是近10年来FDA批准的首个肝癌药。

瑞戈非尼是一种激酶抑制剂，可抑制促进肿瘤生长的多种酶，包括VEGF通路。瑞戈非尼还被获准用于此前治疗无应答的结直肠癌和胃肠间质瘤的治疗。

在一项纳入索拉非尼治疗后出现肿瘤进展的肝细胞癌患者的随机试验中（n=573），瑞戈非尼相较安慰剂治疗的中位总生存期为10.6个月比7.8个月，中位无进展生存期为3.1个月比1.5个月，总缓解率为11%比4%。

原文链接：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm555608.htm

2、FDA批准Brigatinib用于ALK阳性肺癌

28日，FDA同意加速批准（granted accelerated approval）口服药物brigatinib (Alunbrig, Takeda/Ariad)用于ALK阳性，不能耐受克唑替尼或经克唑替尼治疗后出现进展的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。

FDA的这一批准是基于，在克唑替尼治疗后出现疾病进展的局部进展或转移的ALK阳性NSCLC患者中，brigatinib治疗带来的持久的总缓解率（ORRs）。

在非对照、双臂、开放性、多中心ALTA试验中，90mg brigatinib组和180mg brigatinib组的总缓解率分别为48%和53%。经8个月的中位随访后，两组的中位持续缓解时间均为13.8个月。

在基线时脑转移可检测的患者中，90mg组和180mg组的颅内ORR分别为42%和67%。颅内缓解的中位持续时间90mg组中无法估计，180mg组中为5.6个月。在颅内缓解患者中，90mg组和180mg组中颅内缓解持续4个月及4个月以上的患者比例分别为78%和68%。

应用brigatinib时，临床医师应监测患者新的或加重的呼吸道症状、高血压、心动过缓、视觉症状，以及淀粉酶、脂肪酶、血糖和肌酸激酶水平的升高。

Brigatinib的推荐剂量为90mg，每日一次，连用7天；若耐受，剂量可增至180mg，每日一次。

此前，Brigatinib已被FDA授予治疗克唑替尼耐药的ALK阳性NSCLC患者的突破性药物资格和孤儿药资格。

据悉，在加速批准情况下，制药企业在药品上市后需要继续进行确证性临床研究，进一步评估药品的临床获益情况。如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。

原文链接：

https://www.fda.gov/drugs/informationondrugs/approveddrugs/ucm555841.htm

处方信息链接：

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208772lbl.pdf

3、FDA批准近30年来首个AML新药米哚妥林

28日，FDA批准激酶抑制剂米哚妥林（Rydapt）联合化疗用于新确诊的FLT3基因突变的急性髓系白血病（AML）患者的治疗。

米哚妥林是AML的首个靶向治疗药物，也是自1990年来批准的首个AML新药。

米哚妥林被获准与FLT3突变诊断性检测方法LeukoStrat CDx联合使用。已知AML患者中有30%-35%的患者会出现FLT3突变，出现FLT3突变的AML患者预后差。联合突变检测，将使医生能够识别出从此治疗方法中获益的患者。

米哚妥林的疗效和安全性在一项纳入717例AML初治患者的随机试验中得到验证。米哚妥林联合化疗相较单纯的化疗，患者的生存期更长，无事件生存期为8.2个月比3个月。