分子靶向治疗的概念：

　　针对可能导致细胞癌变的环节，如细胞信号传导通路、原癌基因和抑癌基因、细胞因子及受体、抗肿瘤血管形成、自杀基因等，从分子水平来逆转这种恶性生物学行为，从而抑制肿瘤细胞生长，甚至使其完全消退的一种全新的生物治疗模式。

　　1、所谓“靶向治疗”，通俗地讲，就是有针对性的瞄准一个靶位，在肿瘤分子治疗方面就是针对某种癌细胞，或者癌细胞的某一个蛋白、某一个分子进行治疗。

　　2、分子靶向是靶向治疗中特异性的最高层次，针对可能导致细胞癌变的环节，从分子水平来逆转这种恶性生物学行为，从而抑制肿瘤细胞生长，甚至使其完全消退的一种全新的生物治疗模式。同时靶向治疗针对肿瘤细胞与正常细胞之间的差异，只攻击肿瘤细胞，对正常细胞影响非常小，所以说它是具有“稳、准、狠”的特点。

　　3、分子靶向治疗是目前肿瘤治疗的一个“闪光点”，凭着它的特异性和有效性，已取得很大的成功，是目前国内外治疗的“热点”。

　　4、靶向治疗代表了肿瘤治疗的新方向。

　　5、多吉美（甲苯磺酸索拉非尼片）是新型多靶点靶向治疗药物。

　　关于概述：

　　1、多吉美是第一个FDA(美国食品药品监督管理局)和SFDA(中国食品药品监督管理局)批准的用于晚期肾癌和肝癌的多靶点靶向治疗药物。

　　2、多吉美是多激酶抑制剂，双重机制，通过抑制肿瘤细胞生长和抑制肿瘤血管的生成达到抑制肿瘤的目的。

　　3、多吉美服用方便快捷，安全性高，不良反应少，耐受良好。

　　4、84%的患者服用临床受益, 76%的患者显示肿瘤缩小。

　　为什么说多吉美（索拉非尼片）是晚期肾癌、肝癌治疗的首选药物？

　　1、多吉美能够同时抑制肿瘤细胞和肿瘤血管的生长，从而达到抑制肿瘤的目的。

　　2、多吉美显著延长患者生存时间，带给患者显著的生存利益。在全球规模最大的III期临床试验中，903例肾癌患者被随机分成两组，当治疗进行了一段时间后，多吉美的生存优势已经相当明显，出于伦理考虑，216名安慰剂组患者转入多吉美组继续试验，最后的观察结果显示多吉美显著延长患者的无疾病进展生存时间和总体生存时间。

　　3、与其他药物相比，多吉美的安全性高，不良反应较少，耐受良好；多吉美的主要不良反应多为轻度，主要有皮肤相关不良反应、高血压，胃肠道症状和全身症状等。

　　4、多吉美是第一个FDA（美国食品药品监督管理局）和SFDA（中国食品药品监督管理局）批准的用于晚期肾癌的靶向治疗药物。

　　5、多吉美服用方便快捷：多吉美为片剂，每片200mg，口服用药，推荐剂量为每日2次，每次2片。无需根据年龄、体质和体重的不同而调整剂量；建议空腹（饭前至少1小时或饭后2小时）服用，低脂饮食。

　　分子靶向药物治疗的基本原则

　　癌症的防治策略正从20世纪的“寻找和消灭”逐渐演进到21世纪的“靶点与控制方式”。传统的肿瘤治疗手段疗效不尽人意，分子靶向治疗药物的研究与成功应用，为肿瘤的治疗带来了振奋人心的新手段。

　　分子靶向治疗是指利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异，以肿瘤的原癌基因产物或其信号传导通路为治疗的靶点，通过单克隆抗体或酶抑制剂来阻断信号传导通路，从而达到一直肿瘤生长的目的。分子靶向治疗药物为：信号传到抑制剂、针对特定细胞标志物的单克隆抗体、抗血管形成药物、针对某些细胞遗传学标志或癌基因产物的药物。

　　分子靶向药物治疗的基本原则主要有：

　　1、根据肿瘤类型及其分子机制选用药物

　　分子靶向药物-例如多吉美等-特异性强，针对特定肿瘤细胞的标志物或影响肿瘤发生和预后的关键分子，通过相应途径发挥抗肿瘤作用。有些分子靶点局限于特定肿瘤，如慢性粒细胞性白血病（CML）患者的Ph染色体和B细胞肿瘤的CD20。有些分子靶点在多种肿瘤中表达，如表皮生长因子受体（EGFR）。另有适用所有实体瘤的分子靶点，如血管内皮生长因子（VEGF）。分子靶向治疗要根据肿瘤发生机制和分子标志不同选用相应的药物，由于分子靶点在不同肿瘤中表达各异，故临床需检测八仙分子的表达，以合理选用靶向药物。并且有助于预测疗效。

　　2、合理制定治疗方案

　　分子靶向药物一般只具有细胞稳定作用，对肿瘤细胞无杀伤作用。故多吉美等分子靶向药物与化疗联合，是靶向药物未来的临床应用的方向。要全面了解分子靶向药物及化疗药物的作用机制和特点，充分考虑不同靶向药物与不同化疗药物联合的效应，通过严谨的临床前研究，来确定合理的联合方案、最适合的给药时机和最佳的给药顺序。防止因联合模式单一导致靶向药物联合化疗的临床研究结果不一。如，同样采用同时给药的模式，曲妥珠单抗联合紫杉醇或多柔比星，能明显提高晚期乳腺癌的临床疗效，并延长生存期，而吉非替尼与紫杉醇＋卡铂以及与吉西他滨＋顺铂联合，并未延长病人的生存期。

　　3、遵从循证医学原则

　　大量临床前期试验是临床应用的前提，新的分子靶向药物不断出现但大多数处于试验阶段，戚应用范围、方案尚需探索。随机对照试验和所有相关随机研究的系统评价所得出的结果，是临床应用的最好证据。许多动物试验在人体上应用却得出完全相反的结果，如紫杉醇和吉非替尼联合用于细胞株试验显示了良好的协同作用，而二者联合的Ⅲ期临床试验却得出了阴性结果。故分子靶向治疗要遵从循证医学原则，不能将临床前研究的结果直接移植于临床。