无论是临床医生，还是研究新药的科研工作者，一定对如何做好临床试验非常感兴趣。在2017年5月18日的长木课堂上，来自BIDMC的乐秀宁医生给大家讲解了美国药物临床试验的设计理念和具体操作流程。

　　药物临床试验一般分为I-IV期。I期临床试验在健康志愿者（8-20名）身上进行，观察人体对新药的耐受程度和药物代谢过程，目的是确定可用于临床的安全有效剂量与合理给药方案。Ⅱ期临床试验在小范围患者（约100-200例）身上进行，是治疗作用的初步评价阶段。对疗效、适应症、不良反应进行详细考察，初步评价试验药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性；为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。Ⅲ期临床试验在更大范围患者（>300例）中进行，样本量是由统计学家根据Ⅰ、Ⅱ期临床试验的结果决定的。该期临床试验为治疗作用确证阶段，在全国或国际范围内进行，进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。IV期临床试验中的受试者>2000例，为新药上市后应用研究阶段,考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应，着重于新药的不良反应监察与扩大药物治疗的适应症范围。

　　乐秀宁医生以一位80余岁老年肺癌患者为例,介绍了美国药物临床试验的具体操作。

　　该患者于2009年在中国完成手术及化疗。来美国后在2012年肺癌复发伴脑转移。经检测EGFR缺失突变阳性，随即开始服用Tarceva®。在美国再次进行活检，并送二代测序，发现T790突变。征求患者意见后，将其纳入AZD9291的临床试验中。经治疗后肿瘤缩小，效果明显。乐医生认为此患者适用AZD9291,但此时距AZD9291的临床试验开始还有3个月。经过与患者的协商，建议患者于3个月后参加Ⅱ期临床试验。那么问题来了，如果此患者肿瘤再次复发怎么办？乐医生建议，可以再次进行活检、免疫疗法、考虑其他通路的抑制剂，以及再次化疗。如果此患者不能承受这些治疗，则只需要进行支持性治疗。

　　那么如何开始临床试验？首先由药厂物色参与临床试验的主治医师，机构审查委员会(Institution Review Board，IRB) 对试验进行审查，药厂和主治医师就临床试验的具体流程、病人招募和试验开展等方面进行沟通，最后把集中的数据反馈到实验中心。根据乐老师的课程讲解，我将在下面对临床试验的具体流程做一简要介绍。

　　通常，在美国患者纳入临床试验的具体流程是：首先进行目标病人的选择，此工作在病人到门诊之前已经确定。患者到门诊后，工作人员就试验对患者进行解释、由患者签署知情同意书、教授患者相应的注意事项并对其进行随访。需要注意的是，大多数临床试验只有药品免费，其他的影像学检查、血液检测均需患者自己承担费用。但在国家癌症研究所 (National Cancer Institute，NCI)进行 试验的所有费用均是免费的。另外，乐医生着重指出，如果有一种新药从未在人体使用或此药某些新的适应症还没有被批准，则可以通过和药企合作或者申请基金的方法开展该新药的临床试验。值得注意的是，这种临床试验非常容易产出科研成果，鼓励大家积极开展这样的研究。

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