生物科技股在八月份表现不佳，这与财报消息、FDA审查决定、并购新闻等股票催化剂不无关系。iShares纳斯达克生物科技指数（ETF）几乎是平线，8月份小幅下降0.6%。而在同一时间，纽约证券交易所生物科技指数表现稍好一些，8月份上涨1.72%。

　　2017年，新分子实体（NME）审批步伐强劲，到目前为止，今年已有29个NME获批，仅在8月份就有3个NME获批，分别为艾伯维的泛基因型丙肝复方药Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir），辉瑞的白血病新药Besponsa（inotuzumab ozogamicin），新基/Agios的白血病药物Idhifa（enasidenib）。相比之下，2016年全年仅有22个NME获批。本月，FDA将对以下7家公司的新药做出最终审查决定。

　　1、迈兰（Mylan）和印度百康（Biocon）

　　药物：曲妥珠单抗生物仿制药；

　　申请类型：生物制品许可申请（BLA），通过351（k）途径提交；

　　适应症：HER2阳性乳腺癌

　　PDUFA目标日期：9月3号

　　双方所开发的曲妥珠单抗生物仿制药，所针对的品牌药是罗氏的重磅抗癌药赫赛汀（Herceptin，通用名：曲妥珠单抗，trastuzumab），这是一种单克隆抗体药物，通过静脉输注给药，用于HER2阳性乳腺癌的治疗。

　　在2015年，赫赛汀为罗氏带来了67.9亿美元的收入。由于仿制药竞争的可能性，该药在未来的销售额可能会呈现下降，到2022年销售额预计为39.8亿美元。该药在美国的专利将于2019年底到期。

　　今年7月13日，FDA肿瘤药物顾问委员会以16:0的投票结果，支持批准迈兰和百康的曲妥珠单抗生物仿制药用于罗氏品牌药赫赛汀的全部适应症。

　　2、艾尔健和安进

　　药物：ABP 215，贝伐单抗生物仿制药

　　申请类型：BLA

　　适应症：肿瘤学

　　PDUFA目标日期：9月14日

　　艾尔健和安进开发的贝伐单抗生物仿制药ABP 215是罗氏重磅药物安维汀（Avastin，通用名：bevacizumab，贝伐单抗）的生物仿制药。Avastin由罗氏旗下基因泰克开发，该药用于治疗多种癌症，包括不可切除性、局部晚期、复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌、转移性结直肠癌，转移性肾细胞癌以及其他组织特异性癌症适应症。

　　贝伐单抗是一种重组免疫球蛋白G1单克隆抗体，结合血管内皮生长因子（VEGF），抑制VEGF与其受体VEGFR-1和VEGFR-2的相互作用，从而抑制新生血管的生成，而这些新生血管是实体瘤生存和生长所必需。

　　3、Neos Therapeutics公司

　　药物：NT-0201（安非他明缓释混悬液）

　　申请类型：NDA

　　适应症：注意力缺陷多动障碍（ADHD，简称“多动症”）

　　PDUFA目标日期：9月15日

　　Neos Therapeutics公司目前正利用其专有的改性缓释给药技术平台开发3种治疗ADHD的新型药物，包括缓释口腔崩解片（ODT）、缓释混悬液等。NT-0201是一种安非他明（amphetamine）缓释混悬液，该药也是Neos第二款缓释安非他明产品，首个产品缓释口腔崩解片Adzenys XR-ODT已于2016年1月获批上市。NT-0201是每日口服一次的缓释液体制剂，不需要冷藏或重构（reconstitution，即再次配制）。如果获批，NT-0201将为ADHD患者群体提供一种额外的治疗选择。

　　今年7月，Neos另一款产品——哌醋甲酯缓释口腔崩解片Cotempla XR-ODT获FDA批准，用于6-17岁ADHD儿科及青少年患者的治疗。值得一提的是，该药是FDA批准的首个也是唯一一个用于6-17岁患者群体的哌醋甲酯缓释口腔崩解片。

　　兴奋剂类药物如安非他明和哌醋甲酯是治疗ADHD的一线药物，缓释剂型可提供每日口服一次的便利性。目前市面上大多数产品为片剂或胶囊，需要完整吞下或与食物或液体共同服下，口腔崩解片不同于传统的片剂和胶囊，这类药物可在口腔中崩解，而不是整个吞下，这为患者提供了另一种服药便利性。

　　4、葛兰素史克和Innoviva公司

　　药物：三合一组合疗法FF/UMEC/VI

　　申请类型：NDA

　　适应症：慢性阻塞性肺病（COPD）

　　PDUFA目标日期：9月21日

　　葛兰素史克和Innoviva公司在2016年11月提交了这款三合一组合疗法的上市申请，与原计划的2018年上半年大大提前。FF/UMEC/VI是一种ICS/LAMA/LABA组合疗法，通过葛兰素史克的Ellipta干粉吸入器给药，每日给药一次。FF/UMEC/VI涵盖了目前COPD和哮喘临床治疗中使用最广的3类吸入性药物，其组成为FF（Fluticasone furoate，糠酸氟替卡松，一种吸入性皮质类固醇，ICS）和UMEC（umeclidinium，一种长效毒蕈碱拮抗剂，LAMA）以及VI（vilanterol，维兰特罗，一种长效β2受体激动剂，LABA）。

　　值得一提的是，FF/UMEC/VI中所包含的3种药物成分均已作为单药或双药复方获批上市，但葛兰素史克认为，将3种成分组成的三联疗法有望力挫竞争对手产品，同时将进一步扩大该公司在呼吸疾病领域的领先优势。业界对FF/UMEC/VI的商业前景也十分看好，预测该药将成为一款年销售额达10-20亿美元的重磅产品。

　　在头对头III期临床研究FULFIL中，用于治疗COPD时，通过肺功能及健康相关生活质量两方面评价，FF/UMEC/VI疗效均优于阿斯利康的重磅COPD产品Symbicort（信必可，formoterol/budesonide，福莫特罗/布地奈德），达到了研究的共同主要终点。

　　5、强生

　　药物：sirukumab

　　申请类型：BLA

　　适应症：类风湿性关节炎（RA）

　　PDUFA目标日期：9月23日

　　sirukumab是一种实验性人抗细胞白介素-6（IL-6）单克隆抗体，可高亲和力和特异性地结合细胞因子IL-6，抑制IL-6介导的炎性作用。IL-6被认为在自身免疫性疾病中发挥着关键作用。葛兰素史克与强生在2011年12月达成合作，联合开发及商业化sirukumab。目前，sirukumab处于III期临床开发，用于多种免疫性疾病的治疗，包括RA、巨细胞动脉炎（GCA）、哮喘。

　　强生于2016年9月向美国FDA提交了sirukumab皮下注射剂型（SC，每月注射一次）的BLA，寻求批准sirukumab用于既往接受一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARDs）治疗失败或不耐受的中度至重度RA成人患者。但在今年8月初，sirukumab监管审查遭遇重大挫折，因为一份安全性报告，FDA关节炎顾问委员会以12:1的投票结果反对批准该药。这份报告披露，在过去16周内共有35名受试者死亡，主要死因包括心血管疾病和严重感染，其中的34名受试者接受了sirukumab治疗，FDA顾问委员会认为这些不良事件是由于sirukumab的免疫抑制反应所致。

　　FDA在做出最终审查决定时，通常都会采纳其顾问委员会的建议，这也意味着，sirukumab有很大的可能性遭到FDA的拒绝。若真如此，强生将需要提供更多的安全性数据。

　　6、百时美施贵宝

　　药物：Opdivo

　　申请类型：sBLA

　　适应症：既往接受sorafenib治疗失败的肝细胞癌（HCC）

　　PDUFA目标日期：9月23日

　　Opdivo是一种PD-1免疫疗法，可直接利用人体自身的免疫系统来抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力，有望实质性改善患者总生存期。目前，百时美施贵宝正在开展大型临床项目，评估Opdivo单药或组合疗法治疗广泛类型的肿瘤。

　　此次的sBLA，寻求批准Opdivo用于既往接受拜耳靶向抗癌药多吉美（Nexavar，通用名：sorafenib，索拉非尼）治疗后病情进展的HCC患者。此前，FDA已授予Opdivo二线治疗肝细胞癌sBLA的优先审查资格。来自I/II期临床研究CheckMate-040的数据显示，Opdivo一线治疗和二线治疗均可获得大约20%的缓解率，缓解持续时间9.9个月，9个月生存率为74%。

　　7、IntelliPharmaCeutics公司

　　药物：Rexista

　　申请类型：NDA

　　适应症：治疗中度至重度疼痛

　　PDUFA目标日期：9月25日

　　Rexista是一种防滥用盐酸羟考酮缓释片，属于滥用威慑阿片类镇痛药，适用于疼痛严重到需要每天、全天候、长期服用阿片类药物治疗以及替代治疗方案非常有限的患者群体。

　　临床数据显示，Rexista与美国应用最广泛的强效镇痛药奥施康定（Oxycontin，羟考酮控释片）具有生物等效性。此外，IntelliPharmaCeutics公司开展的多个防滥用临床研究也证实，Rexista可防止各种途径的滥用，包括口腔、鼻内和静脉注射。

　　然而，今年7月22日，FDA麻醉和止痛药产品咨询委员会和药品安全及风险管理咨询委员会以22:1的投票结果反对批准Rexista、以19:4的投票结果认为IntelliPharmaCeutics 公司未能证明Rexista可防止通过静脉途径滥用的特性，同时以23:0的结果认为没有足够的数据支持Rexista标签中关于可防止通过静脉途径滥用的描述性语言。

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