伴严重血小板减少症的骨髓纤维化新药pacritinib在美国申请上市

　　2020年09月，FDA加速批准pacritinib，用于治疗伴有严重血小板减少症（血小板计数＜50×10的9次方/L）的骨髓纤维化（MF）患者。

　　pacritinib是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，pacritinib的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。

　　2008年3月，pacritinib获得FDA授予治疗原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后原发性骨髓纤维化的孤儿药资格（ODD）。

　　2014年8月，FDA授予pacritinib快速通道资格（FTD），用于治疗原发性骨髓纤维化患者，包括但不限于伴有疾病相关血小板减少症（血小板计数低）的患者、接受其他JAK2抑制剂治疗经历治疗期间出现的急性血小板减少症的患者、对其他JAK2疗法不耐受或症状控制不好（次优管理）的患者。

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