芦可替尼是治疗什么的？效果好吗？芦可替尼副作用有哪些？芦可替尼中国上市

　　Jakavi/Jakafi芦可替尼治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病疗效显著

　　2021年07月，评估Jakavi/Jakafi（ruxolitinib，芦可替尼）治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GvHD)的研究结果已发表。

　　移植物抗宿主病（GvHD）是异基因干细胞移植后常见且可能危及生命的一种并发症，这是供体细胞攻击受体正常细胞的一种反应，因为供体细胞将受体细胞视为外来细胞。2种主要的GvHD类型是急性GvHD（发生在移植后100天内）和慢性GvHD（发生在移植后100天内）。在异基因干细胞移植后，大约50%的患者会经历急性或慢性GvHD，或两者兼而有之。慢性GvHD的症状可影响皮肤、胃肠道、肝脏、口腔、肺和关节。对于初始类固醇治疗无应答或被认为是类固醇难治的患者，迫切需要额外的治疗选择。

　　根据REACH3研究结果，Incyte已向美国FDA提交了Jakafi的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗类固醇难治性慢性GvHD儿童（≥12岁）和成人患者。

　　研究在接受异基因干细胞移植后发生类固醇难治性或类固醇依赖性慢性移植物抗宿主病（GvHD）的儿童（≥12岁）和成人患者中开展。研究达到了主要终点：治疗第24周，与BAT组相比，ruxolitinib组总缓解率（ORR）显著提高（49.7% vs 25.6%，p＜0.0001）。同时，从任何时间点直至第24周，ruxolitinib组有76.4%的患者实现最佳总缓解（BOR），BAT组为60.4%（OR=2.17；95%CI:1.34-3.52）。Jakavi组中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，BAT组为6.24个月。

　　此外，ruxolitinib还显示在关键次要终点上有统计学意义和临床意义的改善：

　　（1）与BAT组相比，ruxolitinib组无失败生存期（FFS；定义为疾病早期复发、启动新的系统疗法治疗慢性GvHD、死亡的死亡）表现出显著改善（中位FFS：未达到 vs 5.7个月；HR=0.370；95%CI:0.268-0.510；p＜0.0001）。

　　（2）根据改良LEE症状评分（mLSS）量表，采用总症状评分（TSS）相对基线降低≥7分的应答者比率来评价，ruxolitinib组在患者自我报告症状方面与BAT组相比有更大的改善（24.2% vs 11.0%；p=0.0011）。

　　（3）新的亚组分析发现，无论基线受累的各个器官是什么，接受ruxolitinib治疗的患者都有更好的预后。

　　该研究中，没有观察到新的安全信号，归因于治疗的不良事件（AE）与已知的ruxolitinib安全性相一致。ruxolitinib组和BAT组中3级或以上最常见不良事件为血小板减少（15.2% vs 10.1%）、贫血（12.7% vs 7.6%）、中性粒细胞减少（8.5% vs 3.8%）和肺炎（8.5% vs 9.5%）。尽管分别有37.6%和16.5%的患者因不良事件需要调整ruxolitinib和BAT的剂量，但2组因不良事件而停止治疗的患者比例均较低，ruxolitinib组为16.4%，BAT组为7%。各治疗组的死亡率相似（ruxolitinib组为18.8%，BAT组为16.5%）。ruxolitinib组报告的主要由慢性GvHD并发症和/或其治疗引起的死亡率略高于BAT组（13.3% vs 7.9%）。

　　磷酸芦可替尼片(捷恪卫)已在中国上市，用于治疗：

　　中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者。 治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

　　另外，芦可替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进，已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib-5经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】