Elzonris如何起作用？对浆细胞样树突状细胞母细胞瘤的效果如何？

　　目标：白细胞介素3受体 (CD123)

　　Elzonris是一种在实验室中制造的药物，由连接的两部分组成：一个小分子，称为白细胞介素-3，以及一种细胞毒物，称为白喉毒素，它是从一种细菌中获得的。Elzonris的白细胞介素3部分附着在BPDCN细胞表面的另一个分子上，称为白细胞介素3受体 (CD123)。当Elzonris附着在白细胞介素3受体上时，它可以进入BPDCN细胞。在细胞内，Elzonris的白喉毒素部分被释放出来，阻止细胞制造必需的蛋白质并导致细胞死亡。

　　白细胞介素3受体 (CD123) 存在于一些造血细胞和一些树突状细胞的表面。在一个健康的人中，它调节细胞的繁殖能力和变得更加专业化。在BPDCN中，癌细胞表面具有高水平的白细胞介素3受体。通过靶向白细胞介素3受体，Elzonris旨在最大限度地减少对正常、健康细胞的伤害，并将细胞毒物直接带入癌细胞。

　　Elzonris临床效果是什么？

　　每个患者的实际结果都是个体的，可能与临床研究中发现的结果不同。

　　先前未经治疗的浆细胞样树突状细胞母细胞瘤 (BPDCN)

　　在一项临床试验中，13名先前未经治疗的浆细胞样树突状细胞母细胞瘤患者接受了Elzonris治疗。在12个月的中位随访中，7名患者 (54%) 的癌症在14至107天内完全消失。这7名患者中的一些人没有患上癌症，但他们的皮肤仍有异常部位。一些患者继续接受干细胞移植。

　　先前治疗过的浆细胞样树突状细胞母细胞瘤 (BPDCN)

　　在一项临床试验中，15名原发性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者接受了Elzonris治疗，这些患者之前曾接受过治疗，但其癌症对治疗无反应（难治性）或复发（复发）。在15名患者中，10名（67%）患者在17至48天内对Eronris治疗有反应，反应持续时间中位数为3个月。9 个月后，15 名患者中有一半以上还活着。一名患者继续接受干细胞移植。

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