阿伐替尼在晚期系统性肥大细胞增多症中的效果和安全性

　　晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）是一种罕见的血液肿瘤，由KIT D816V突变驱动，与生存率低下相关。该1期研究（NCT02561988）在AdvSM患者中评估了avapritinib（BLU-285），一种选择性KIT D816V抑制剂。主要终点是最大耐受剂量、推荐的2期剂量和avapritinib的安全性。次要终点包括总体反应率和肥大细胞负荷测量的变化。

　　在86名患者中，每天一次以30-400mg的剂量对Avapritinib进行了评估，其中69名患者具有中央确认的AdvSM。未达到最大耐受剂量，并且在剂量扩展队列中研究了每天200mg和300mg。

　　最常见的不良事件是眶周水肿（69％）、贫血（55％）、腹泻（45％）、血小板减少症（44％）和恶心（44％）。颅内出血发生率为13％，但只有1％的患者没有严重的血小板减少症（血小板＜50×10^9/升）。在53名反应可评估的患者中，总反应率为75％。完全缓解率为36％。Avapritinib分别在92％和99％的患者中引起骨髓肥大细胞和血清类胰蛋白酶减少≥50％。Avapritinib诱导了深度和持久的反应，包括AdvSM患者的KIT D816V分子缓解，并且在推荐的2期剂量每天200毫克下耐受性良好。

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