阿伐替尼（avapritinib）治疗PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤，价格多少？

　　Avapritinib是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），最近获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变的转移性或不可切除的胃肠道间质瘤。由于受体的结构变化PDGFRA或KIT激活环中的突变赋予对常规TKI 的抗性。Avapritinib的开发是为了选择性地靶向这些突变，从而为伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗失败的患者提供了一种新的治疗选择。

　　胃肠道间质瘤（GIST）可以根据不同的亚型进行分子分类，包括KIT和PDGFRA的突变。具有PDGFRA突变的患者是一个重要的亚组，通常出现在胃中并且与更惰性的病程相关。重要的是，最常见的PDGFRA分子亚型，即改变激活环的基因外显子18中的D842V突变，在体外研究中对伊马替尼不敏感。与PDGFRA外显子18非D842V突变的GIST相比，伊马替尼在临床上的反应较差。Avapritinib（BLU-285）是一种有效的KIT和 PDGFRA-特异性酪氨酸激酶抑制剂，在PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST患者中显示出＞90％的反应率。avapritinib的I期试验结果表明，该药物应该成为PDGFRA外显子18 D842V突变GIST患者的标准治疗。

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