用于系统性肥大细胞增多症药物有哪些？阿伐替尼的作用，有仿制版上市吗？

　　系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液病，其特征是皮外器官中肥大细胞的克隆性增殖。这种疾病可以进一步细分为五种不同的表型：惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）、冒火型系统性肥大细胞增多症（SSM）、侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴有血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。 酪氨酸激酶抑制剂（以及强效KIT D816V抑制剂）avapritinib最初被批准用于治疗带有PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST），在系统性肥大细胞增多症患者中也显示出巨大希望，这种疾病已知是由KIT（D816V）中的突变。

　　几种已批准的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），如伊马替尼和尼罗替尼，对野生型KIT具有活性，但对KIT D816V缺乏活性。Midostaurin是一种对KIT D816V具有活性的广谱TKI ，具有60％的临床反应率，是目前唯一专门批准用于AdvSM的药物。虽然该药物改善了AdvSM患者的预后，并提供了将KIT D816V作为驱动突变的原理证据，但大多数反应是部分反应和/或不持续反应，表明需要更有效和/或特异性的抑制剂。Avapritinib是一种KIT和PDGFRα抑制剂，专门用于抑制KIT D816V。一项1期试验的早期结果表明，avapritinib在AdvSM中具有强大的抗肿瘤活性，可延伸至米哚妥林失败的患者。患者表现出两种症状的快速减轻以及骨髓MC、血清类胰蛋白酶和KIT D816V突变等位基因负荷的减少。副作用包括预期的毒性，如骨髓抑制和眶周水肿，以及一些患者的认知障碍。

　　据了解，阿伐替尼现在还未有仿制药上市。若了解更多版本及上市信息可咨询海得康查询。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】