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阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤在国内已上市,最新向美国提交治疗惰性系统性肥大细胞增多症成人!

时间:2022-11-29     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  胃肠道间质瘤(GIST)是胃肠道最常见的间叶性肿瘤。大多数GIST在KIT或PDGFRα中都存在功能获得性突变。诊断时确定GIST分子亚型很重要,因为该信息可为辅助和转移环境中的治疗决策提供信息。GIST的管理因KIT抑制剂伊马替尼的引入而发生革命性变化,它已成为转移性GIST的标准一线治疗。然而,尽管临床获益率为80%,但大多数GIST患者在接受伊马替尼治疗2-3年后会出现疾病进展。二线和三线选项分别包括舒尼替尼和瑞戈非尼,反应率低且临床获益有限。最近FDA批准了GIST,包括用于四线治疗的ripretinib和用于PDGFRA外显子18突变GIST的avapritinib(阿伐替尼)。

  阿伐替尼于2021年4月获批用于治疗PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

  2022年11月,Ayvakit(中文商品名:泰吉华®,通用名:avapritinib,阿伐替尼)已向美国(FDA)提交的补充新药申请(sNDA):用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)成人患者。

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