芦可替尼/鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果，芦可替尼在国内已上市！

　　芦可替尼是Janus激酶JAK1和2的选择性抑制剂，在骨髓纤维化中具有临床显着活性。

　　将患有中度2级或高危骨髓纤维化的患者随机分配至每日两次口服芦可替尼（155名患者）或安慰剂（154名患者）。主要终点是24周时脾脏体积减少35％或更多的患者比例，通过磁共振成像进行评估。次要终点包括反应的持久性、症状负担的变化（通过总症状评分评估）和总生存期。

　　芦可替尼组有41.9％的患者达到主要终点，而安慰剂组为0.7％（P＜0.001）。接受芦可替尼的患者脾脏体积减少；有反应的患者中有67.0％的反应持续了48周或更长时间。45.9％接受鲁索替尼治疗的患者在24周时的总症状评分改善了50％或更多，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为5.3％（P＜0.001）。芦可替尼 组有13例死亡，而安慰剂组有24例死亡。芦可替尼 组因不良反应而停用研究药物的比例为11.0％，安慰剂组为10.6％。在接受鲁索替尼治疗的患者中，贫血和血小板减少症是最常见的不良反应，但它们很少导致停药（每种事件发生在一名患者身上）。2例转化为急性髓系白血病（2人都在芦可替尼组）。

　　与安慰剂相比，芦可替尼通过减小脾脏大小、改善衰弱性骨髓纤维化相关症状和提高总生存率，为骨髓纤维化患者提供显着的临床益处。这些好处是以治疗早期更频繁的贫血和血小板减少症为代价的。

　　据海得康医学顾问了解到，芦可替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉版Rutinib经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。如需用药，患者可自行出国就医。

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