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FDA批准Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）用于B型血友病成年患者的基因治疗！时间：2022-11-29 美国食品和药物管理局（FDA）批准了Hemgenix（etranacogene
dezaparvovec-drlb），这是第一个也是唯一一个一次性的适用于B型血友病成年患者的基因治疗。Hemgenix被批准用于治疗目前使用因子IX预防治疗，或目前或既往有危及生命的出血，或有反复、严重的自发性出血事件的B型血友病成年患者。在正在进行的临床试验中，Hemgenix降低了每年的出血率，94％的患者停止了因子IX预防并保持未预防。
血友病B是一种罕见的终生出血性疾病，由单基因缺陷引起，导致因子IX产生不足，因子IX是一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于血凝块的形成。中度至重度血友病B的治疗包括预防性输注因子IX替代疗法以暂时替代或补充低水平的凝血因子，虽然这些疗法有效，但血友病B患者必须遵守严格的终生输注时间表。由于该疾病，他们可能仍会经历自发性出血事件以及行动受限、关节损伤或剧烈疼痛。对于合适的患者，Hemgenix允许B型血友病患者产生自己的因子IX，这可以降低出血风险。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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