Hemgenix的作用，B型血友病的症状，Hemgenix用于B型血友病治疗的效果如何？

　　美国FDA批准了Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）适用于B型血友病成年患者的基因治疗。

　　HOPE-B试验研究结果表明，Hemgenix使患者在输注后6个月和24个月时产生的平均因子IX活性分别为39％和36.7％。输注后7-18个月，与因子IX预防性替代治疗的6个月导入期（4.1-1.9）相比，所有出血的平均调整年出血率（ABR）降低了54％。此外，94％（54名患者中的51名）接受Hemgenix治疗的患者停止使用预防措施，并且之前没有接受持续的常规预防治疗。最常见的副作用（发生率≥5％）是肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状。

　　血友病B是一种危及生命的罕见疾病。患有这种疾病的人特别容易出现关节、肌肉和内脏出血，从而导致疼痛、肿胀和关节损伤。目前对中度至重度血友病B的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。

　　Hemgenix的作用

　　Hemgenix是一种基因疗法，可通过使身体持续产生因子IX（缺陷相关病毒（AAV））来降低符合条件的B型血友病患者的异常出血率。AAV5载体将因子IX（FIX-Padua）的Padua基因变体携带到肝脏中的靶细胞，产生比正常活性高5-8倍的因子IX蛋白。这些遗传指令保留在靶细胞中，但一般不会成为一个人自身DNA的一部分。一旦传递，新的遗传指令允许细胞机器产生稳定水平的因子IX。

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