Ruxolitinib鲁索替尼/芦可替尼治疗HSCT类固醇难治性移植物抗宿主病儿科患者的效果？

　　Ruxolitinib是一种选择性Janus激酶（JAK）1/2抑制剂，是一种很有前途的治疗造血干细胞移植（HSCT）后类固醇难治性移植物抗宿主病（GvHD）的药物。大多数研究都是在成年人群中进行的，显示出抗GvHD的功效。在这项回顾性研究中，评估了2017年3月至2018年12月期间来自西班牙两个儿科血液肿瘤科的19名儿童在HSCT后接受鲁索替尼治疗难治性急性或慢性GvHD（cGvHD）的结果。患者接受的中位数为4（ IQR2）开始ruxolitinib之前的先前治疗线。急性GvHD（aGvHD）和cGvHD的总体反应率分别为87％和91％。在37％的aGvHD和8.3％的cGvHD中观察到完全反应（CR）。值得注意的是，43％和40％的类固醇难治性胃肠道aGvHD和肺cGvHD患者达到CR。在ruxolitinib治疗期间，分别有36％、31％和10％的感染是由病毒、细菌和真菌引起的。

　　总体而言，四名患者因感染性并发症、血液学和肝毒性而中断了鲁索替尼。2年总生存率为71.9％（CI 95％ 58.6-85.2）。我们的经验支持使用ruxolitinib作为具有中等毒性特征的儿童类固醇难治性急性和cGvHD的有效治疗方法。

　　据海得康医学顾问了解到，芦可替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉版Rutinib经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。如需用药，患者可自行出国就医。

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