免疫抑制疗法与艾曲波帕联合用于既往未治疗的重度再生障碍性贫血患者有效果吗？

　　获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕导致近一半患者的血细胞计数出现临床显着增加。将标准免疫抑制疗法与艾曲波帕联合用于既往未治疗的重度再生障碍性贫血患者。

　　招募了92名患者参与免疫抑制治疗联合艾曲波帕的前瞻性1-2期研究。三个连续入组的队列在开始时间和艾曲波帕方案的持续时间方面有所不同（队列1从第14天到6个月接受艾曲波帕，队列2从第14天到3个月，队列3从第1天到6个月）。 队列分别进行了分析。主要结果是6个月时的完全血液学反应。次要终点包括骨髓癌的总体反应、生存、复发和克隆进化。

　　6个月时的完全缓解率在队列1中为33％，在队列2中为26％，在队列3中为58％。6个月时的总缓解率分别为80％、87％和94％。合并队列的完全缓解率和总体缓解率高于我们的历史队列，其中完全缓解率为10％，总体缓解率为66％。中位随访2年，生存率为97％；一名患者在研究期间死于非血液学原因。注意到骨髓细胞结构、CD34+细胞数量和早期造血祖细胞的频率显着增加。复发率和克隆进化与我们的历史经验相似。两名患者出现严重皮疹，导致艾曲波帕提前停药。

　　在免疫抑制治疗中加入艾曲波帕与严重再生障碍性贫血患者的血液学反应率明显高于历史队列。

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