Iptacopan在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中显示出治疗优势！

　　3期APPLY-PNH试验，在该试验中，其口服单药iptacopan在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成年患者中显示出优于抗C5治疗的优势，尽管之前曾接受过抗C5治疗。

　　在第64届美国血液学会年会和博览会上公布的研究结果显示，估计有82.3％的iptacopan治疗患者的血红蛋白水平比基线增加了2g/dL或更多，而无需需要红细胞输注，而抗C5治疗的患者估计为2.0％。

　　对于第二个主要终点，估计有68.8％的iptacopan治疗患者无需输血即可达到12g/dL或更高的血红蛋白水平，而抗C5治疗患者的这一比例估计为1.8％。

　　Iptacopan在大多数次要终点上也显示出优于抗C5疗法的优势，包括血红蛋白水平相对于基线的变化、输血独立性、患者报告的疲劳、绝对网织红细胞（未成熟红细胞）计数和临床突破性溶血率。

　　PNH是一种罕见的、慢性的和危及生命的血液病，影响全世界大约每百万人中有10到20人。患有这种疾病的人在他们的一些造血干细胞中发生了获得性突变，导致他们产生易被补体系统过早破坏的红细胞，这可能导致贫血、血栓形成、疲劳和其他影响生活质量的衰弱症状。

　　Iptacopan作用于C5末端通路的上游，可防止PNH中的血管内和血管外溶血，这意味着iptacopan可能具有优于抗C5疗法的治疗优势，因为它针对负责PNH的生物学关键部分，同时提供口服单一疗法选择。

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