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血友病B基因治疗候选药物fidanacogene elaparvovec的3期试验结果如何？时间：2023-01-10 fidanacogene elaparvovec在对患有中重度至重度血友病B的成年男性患者进行的3期试验中显示出令人鼓舞的顶线结果。 BENEGENE-2研究在单次静脉内（IV）输注fidanacogene elaparvovec与作为常规护理一部分的因子IX预防方案后，总出血的年化出血率（ABR）达到了非劣效性和优效性这一主要终点。 结果显示出优越性，从第12周到第15个月的12个月内，所有出血的平均ABR为1.3，而在至少六个月的导入预处理期间，ABR为4.43，表明减少了71％在ABR中。
还达到了关键的次要终点，治疗后的ABR减少了78％，年输注率减少了92％。 血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子IX水平缺失或不足引起，凝血因子IX是一种产生血块以止血所需的蛋白质。患有中度至重度血友病B的患者通常需要静脉输注因子IX替代产品的常规治疗方案，以维持足够水平的凝血因子以防止出血事件。 去年11月，美国食品和药物管理局批准CSLBehring的Hemgenix作为第一个用于成年B型血友病患者的基因疗法。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务。海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。
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