FDA接受AYVAKIT（avapritinib）补充新药申请，用于治疗患有惰性系统性肥大细胞增多症成人患者！

　　美国食品和药物管理局（FDA）已接受AYVAKIT（avapritinib）补充新药申请，用于治疗患有惰性系统性肥大细胞增多症（SM）的成人。

　　什么是AYVAKIT（avapritinib）？

　　AYVAKIT（avapritinib）是一种激酶抑制剂，经FDA批准用于治疗患有晚期SM的成人，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）的SM，以及患有具有PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST），包括PDGFRAD842V突变。

　　该药在欧洲获准（AYVAKYT ）用于治疗至少接受过一次全身治疗后患有ASM、SM-AHN或MCL的成人，以及患有PDGFRAD842V突变的不可切除或转移性GIST的成人。

　　什么是系统性肥大细胞增多症？

　　系统性肥大细胞增多症（SM）是一种由KITD816V突变驱动的罕见疾病，在大约95％的病例中。肥大细胞不受控制的增殖和激活会导致多个器官系统出现慢性、严重且通常无法预测的症状。大多数受影响的人患有非晚期（惰性或阴燃性）SM，并且在这些患者中，绝大多数患有惰性SM。广泛的症状，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒症、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛，尽管接受了多种针对症状的治疗，但在非晚期SM患者中经常持续存在。这种疾病负担会对生活质量产生深远的负面影响。

　　sNDA得到2期PIONEER试验（NCT03731260）数据的支持，该试验表明avapritinib加上最佳可用护理（BAC）在患者报告的症状和肥大细胞负荷的客观测量方面引起了具有临床意义和统计学意义的改善。这些发现是研究第2部分的主要和关键次要终点。

　　接受avapritinib加BAC治疗的非晚期系统性肥大细胞增多症患者在第24周的总症状评分（TSS）平均降低15.6分，而安慰剂组患者平均降低9.2分（P=.003）。此外，avapritinib在第48周时显示，对于转入该研究的开放标签扩展分析的患者，TSS平均降低了20.2分。

　　关于肥大细胞负荷的测量，avapritinib组中53.9％的患者血清类胰蛋白酶至少降低了50％。安慰剂组中没有患者经历过这样的血清类胰蛋白酶下降（P＜.0001）。

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