多发性骨髓瘤用药——塞利尼索（Selinexor）的作用，纳入医保了吗？

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种基于骨髓的恶性浆细胞疾病，其特征在于产生单克隆免疫球蛋白（M蛋白）、溶骨性骨损伤、高钙血症、贫血和相关器官功能障碍。在过去的20年里，由于引入了自体干细胞移植（ASCT）和几类新型药物，包括蛋白酶体抑制剂（PI）（硼替佐米、卡非佐米和伊沙佐米），免疫调节剂（IMiD）（沙利度胺、来那度胺和泊马度胺）、靶向CD38的单克隆抗体（daratumumab、isatuximab）和SLAMF7（elotuzumab）和HDAC抑制剂（帕比司他），多发性骨髓瘤患者的生存率显着提高。但这些药物都不能治愈。

　　Exportin1（XPO1），唯一已知的核输出蛋白，用于大多数肿瘤抑制蛋白、细胞周期调节剂、糖皮质激素受体和关键癌蛋白的几种eIF4A结合癌蛋白mRNA，包括c-MYC、BCL-2和细胞周期蛋白D。XPO1在多发性骨髓瘤中过度表达并与骨病增加和生存期缩短相关，全基因组RNA干扰筛选将XPO1鉴定为骨髓瘤细胞存活所需的必需基因，并且扩散。此外，XPO1水平升高与对蛋白酶体抑制剂（包括硼替佐米）和免疫调节剂产生耐药性有关。

　　Selinexor（SEL）塞利尼索是一种具有口服生物利用度、高选择性和缓慢可逆性的小分子，可与XPO1货物结合口袋中的Cys528残基结合。用selinexor治疗癌细胞可诱导肿瘤抑制蛋白（TSP）保留在核内并阻断eIF4E结合的癌蛋白mRNA的输出，导致细胞凋亡、原癌蛋白水平降低和破骨细胞生成受损。临床前研究表明，核输出化合物的选择性抑制剂显示出显着的抗骨髓瘤活性，这在很大程度上与基因型无关，并且与糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物具有协同作用。根据STORM临床试验，selinexor（80毫克，每周两次）和地塞米松（DEX）的组合已于2019年7月在美国获准用于难治性多发性骨髓瘤患者。

　　塞利尼索作为国产创新药产品，还没有纳入医保报销目录。全自费一个疗程价格高昂。

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