长期随访厄达替尼（Erdafitinib）治疗膀胱癌的疗效

根据发表在《柳叶刀肿瘤学》上的研究结果，关键的2期BLC2001研究的长期随访显示，泛FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib）对局部晚期或转移性尿路上皮癌患者具有持续疗效。

在中位数为24个月的随访中，erdafitinib的客观缓解率为40%，其中完全缓解率为4.0%，部分缓解率为36.0%。与初步分析的安全性数据相比，在长期随访中没有出现新的安全性信号。

随着随访时间的延长，在患有局部晚期或转移性尿路上皮癌的患者中，使用所选的厄达替尼方案进行治疗显示出一致的活性和可控制的安全性。

基于BLC2001的主要研究结果，FDA于2019年4月加速批准厄达替尼用于治疗患有局部晚期或转移性膀胱癌的成人患者FGFR3或者FGFR2含铂化疗取得进展的变化。

开放标签、单臂、多中心BLC2001试验(NCT02365597)的更新结果包括101名患有转移性或手术不可切除尿路上皮癌的可评估患者的数据FGFR基因组的改变。经中心实验室确认，患者FGFR3基因突变(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3-TACC3，FGFR3-BAIAP2L1，FGFR2-BICC1，FGFR2-CASP7)。

患者的平均年龄为67岁(范围为61-73岁)。93%的患者ECOG表现状态为0或1，77%的患者有内脏转移。只有10名患者之前没有接受过治疗。其余患者接受了1 (n = 48)、2 (n = 28)或≥3 (n = 15)行治疗。12%的患者未经化疗，88%的患者在接受化疗后出现进展或复发。24%患者以前接受过免疫疗法。

厄达替尼的起始剂量为8 mg，每天一次。在第14天和第17天之间血清磷酸盐水平低于目标值5.5 mg/dL的患者将其剂量增加至9 mg，每天一次。对患者进行治疗，直到出现不可接受的毒性或疾病进展。

缓解持续时间的中位数为6.0个月(95%可信区间为4.2-7.5)。101名患者中有31名(31%)达到了持续至少1年的反应。除了40名患者(40%)有反应外，101名患者中还有41名患者病情稳定，相当于总疾病控制率为80%。

在101名可评估的患者中，71%发生了全因3/4级治疗中出现的不良事件(TEAEs)。最常报告的全因3/4级TEAEs为口腔炎(14%)和低钠血症(11%)。没有发生与治疗相关的死亡。

FGFR变更。一项针对晚期尿路上皮癌患者的随机、对照、3期研究正在进行进一步研究，以评估厄达替尼作为二线单药疗法与PD-1抑制剂或化疗的比较。另一项研究正在进行评估厄达替尼与PD-1抑制剂(cetrelimab)的组合在不适于顺铂的转移性尿路上皮癌患者的一线治疗中。

厄达替尼目前在中国大陆境内还没有正式上市，因此患者无法在大陆购买到该药物。原研药有香港原研药，香港版厄达替尼因为是原研药，所以价格非常高昂，大约两万多。仿制药有孟加拉仿制药，价格比原研药便宜很多，价格在2500元左右，且原研药与仿制药药物成分一致，具体价格请咨询海得康医学顾问。

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