来那度胺和艾曲波帕（Eltrombopag）治疗低或中度风险骨髓增生异常综合征:一项II期临床试验的结果

血小板减少症是骨髓增生异常综合征(MDS)的一种严重并发症，与出血风险增加和预后不良有关。在临床前研究中，血小板生成素受体激动剂艾曲波帕(ELT)可以增加血小板计数，并逆转来那度胺(LEN)的抗巨核细胞生成作用。假设ELT将降低MDS血小板减少症的发病率。

在患有低或中度1-风险MDS的成人患者中进行了ELT和LEN的II期多中心试验，这些患者伴有症状性或输血依赖性贫血或血小板减少症(NCT01772420)。血小板减少患者开始接受ELT治疗，随后在血小板增加后接受LEN治疗。没有血小板减少的患者开始接受LEN单药治疗，如果他们出现血小板减少，则接受ELT治疗。

登记了52名患者；平均年龄为71岁(范围34-93岁)。意向性治疗人群的总体缓解率(ORR)为35% (18/52)。ELT单药治疗的ORR为33.3% (7/21)，29%获得血液学改善(HI)-血小板，24%出现胆红素反应。LEN单药治疗有38%的ORR (6/16 ),所有应答者都达到高红系。15名患者同时接受ELT和LEN治疗，ORR为33.3%，20%的患者出现高红细胞反应，20%的患者出现高血小板反应，13%的患者出现胆红素反应。ELT的中位缓解持续时间为40周(范围8-进行中)，LEN为41周(25-进行中)，ELT/LEN为88周(8.3-进行中)。非血液学3-4级治疗相关的不良事件很少发生。在接受ELT治疗的患者中，2例出现严重出血事件，1例出现外周母细胞可逆性增加，1例在接受ELT治疗6年后出现骨髓纤维化。

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