艾曲波帕（Eltrombopag）可提高部分再生障碍性贫血患儿的完全缓解率

根据发表在上的一项研究，与单用免疫抑制相比，免疫抑制治疗联合艾曲波帕（Eltrombopag）可能更有可能对一些新诊断为获得性再生障碍性贫血的儿科患者产生完全缓解血液前进。然而，3年总生存率似乎没有受到影响。

再生障碍性贫血的治疗标准是异基因造血干细胞移植(HSCT)或用马抗胸腺细胞球蛋白和环孢霉素进行免疫抑制。早期数据表明，在免疫抑制中加入ELTR可能是有效的。

对于这项随机2期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03413306)，研究人员在新诊断为严重或非常严重再生障碍性贫血(分别为SAA和vSAA)的儿科患者中，比较了免疫抑制加ELTR与单用免疫抑制的安全性和有效性。

总的来说，98名患者参加了这项研究并接受了治疗；49名被随机分配到ELTR组，而49名被分配接受免疫抑制治疗。

在基线时，在ELTR组和单纯免疫抑制组中，中位年龄分别为10.5岁和8.7岁，71.4%和61.2%的患者为男性，分别有36.7%和42.9%的患者患有SAA，而63.3%和57.1%的患者患有vSAA。如果在4个月内没有反应，则允许分组交换。

两组在4个月时的总体缓解率(ORR)相似(ELTR组为65%，对照组为53%；P =.218)，尽管ELTR组的完全缓解率较高(分别为31%和12%；P =.027).

此外，SAA患者在ELTR组有改善的ORR(89%对57%单独免疫抑制；P =.028)，尽管在vSAA患者中没有观察到ORR差异。

然而，2组间的3年总生存率和无事件生存率相似(P =.673和P =.326)。这些发现没有改变目前儿童SAA治疗的算法，其中来自[匹配的同胞供体]的HSCT仍然是一线选择，并且基于在诊断后3至4个月内提供移植物的能力，前期使用匹配的非血缘供体HSCT是支持的。

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