FDA批准益普生的Sohonos (palovarotene)用于进行性骨化性纤维发育不良患者

美国食品药品监督管理局批准益普生制药的Sohonos (palovarotene)作为一种维甲酸，用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化性纤维发育不良成人和儿童患者的新骨形成量。

进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种极其罕见的骨病，它影响着美国约400人和全球约900人的生活。由于疾病持续发展，突发事件导致骨快速生长，HO严重限制了活动和功能。大多数患有FOP的人不可避免地失去了自己进食和饮水的能力，不能自理或自己使用厕所，也不能维持工作。到30岁时，大多数患有FOP的人需要轮椅和全职护理人员的帮助。FOP的管理以前仅限于姑息治疗，最终，FOP将平均预期寿命缩短至56岁。死亡通常是由胸腔周围的骨形成引起的，导致呼吸问题和心肺功能衰竭或跌倒导致骨折或头部受伤，因为关节强直阻止了跌倒的支撑。

FDA的批准是基于3期MOVE试验的关键疗效和安全性数据，这是首个也是最大的成人和儿童患者多中心、开放标签试验。发表的18个月的数据骨和矿物质研究杂志，包括来自益普生全球FOP自然史研究的107名口服Sohonos 的患者(占全球FOP患者估计人数的12 %)和未接受治疗的患者。研究结果表明，与没有超出标准治疗的治疗相比，Sohonos 有效地减少了年异位骨化体积(加权线性混合效应模型减少了54%)。该研究还表明，Sohonos 具有良好的安全性，其不良事件与全身性维甲酸类一致。研究中报告的最常见的治疗中出现的不良反应是皮肤粘膜事件，如皮肤干燥、口唇干燥、脱发、药疹、皮疹和瘙痒，以及肌肉骨骼事件，如关节痛和发育中儿童的生长板过早闭合。

FDA批准Sohonos 是美国进行性骨化性纤维发育不良社区的一项突破。这种药物被证明可以减少新的异常骨生长的形成，这种新的异常骨生长被称为异位骨化(HO)，它会导致虚弱的行动能力挑战，并对FOP患者的生活产生毁灭性的影响。

Sohonos 是一种对视黄酸受体的γ亚型具有特定选择性的口服药物，视黄酸受体是视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节剂。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少FOP中新的异常骨形成。Sohonos 的推荐剂量包括5 mg的慢性日剂量(或14岁以下儿科患者的体重当量)，可根据突发症状进行调整/增加。在美国，符合条件的患者可以立即开出索霍诺斯。

Sohonos 从FDA获得了治疗FOP的罕见药和突破性疗法称号，并获得了新药申请的优先审查。2023年7月，欧盟委员会没有授予帕洛伐罗汀上市许可。Sohonos 目前在美国、加拿大被授权用于符合条件的患者，在阿拉伯联合酋长国有条件批准。

随着这一批准，FDA还签发了罕见儿科疾病优先审查凭证。该凭证可用于不符合优先审查资格的后续药物申请。

“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】