Agamree获得FDA批准，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良症的“游离甾体抗炎药”

Agamree已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，作为口服混悬剂40mg/mL，用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。Agamree由sant era pharma ceuticals(Pratt El n，瑞士)开发，是一流的药物，与皮质类固醇结合相同的受体，并改变其下游活性。

FDA批准的依据是2b期VISION-DMD临床试验(NCT03439670)的良好疗效和安全性数据。VISION-DMD是一项随机、双盲、平行分组、安慰剂和活性药物对照研究，研究对象为121名4至7岁确诊为DMD的非卧床男性参与者。参与者随机接受每日口服剂量的安慰剂、泼尼松0.75mg/kg或agam REE 2.0mg/kg或6.0 mg/kg。Agamree在第24周达到了研究的主要终点，与安慰剂相比，接受治疗的参与者的站立时间试验(TTSTAND)速度每秒提高了0.06次(95% CI为0.02-. 10；P=.002).Agamree还达到了次要终点，包括低剂量组的t站立速度、高剂量组和低剂量组的6分钟步行试验以及高剂量组的10分钟跑步/步行时间试验。与目前的标准护理皮质类固醇相比，Agamree显示了一致的疗效数据和良好的安全性和耐受性。在48周的VISION-DMD开放部分，Agamree显示了比安慰剂更有利的TSTAND速度结果数据，其中包括121名诊断为DMD的男性参与者。

Agamree的批准给了杜氏病患者带来了新的希望。有可能成为一种替代类固醇，具有更好的耐受性，解决了患者未满足的重要医疗需求。

Santhera Pharmaceuticals支持FDA对Agamree的批准过程，agamree将由Catalyst Pharmaceuticals在美国独家商业化。该产品预计将于2024年第一季度推出。

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