法邦他(iptacopan)是什么药？

法邦他(iptacopan)是一种一流的补体因子B抑制剂，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的危及生命的血液疾病，其特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致贫血、疲劳和其他衰弱症状。

目前对PNH患者的治疗包括预防血管内溶血的补体C5抑制剂依库珠单抗和瑞武丽珠单抗，以及预防血管内和血管外溶血的补体C3抑制剂pegcetacoplan。

法邦他含有iptacopan，这是一种选择性补体途径的靶向因子B抑制剂，作用于C5末端途径的上游，以防止PNH中的血管内和血管外溶血。

法邦他是一种口服B因子免疫系统补体旁路抑制剂，可全面控制血管内外的红细胞破坏。除了用于PNH的适应症外，目前正在开发用于一系列其他补体介导的疾病，包括免疫球蛋白A肾病、C3肾小球病、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎和非典型溶血性尿毒症综合征。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准法邦他用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，使其成为首个也是唯一一个FDA批准的免疫系统补体途径的B因子抑制剂。

该批准于2023年12月6日宣布，并得到了来自3期APPLY-PNH试验的数据和来自3期APPOINT-PNH研究的数据的支持，该试验针对的是既往接受过抗C5治疗的残余贫血(血红蛋白< 10 g/dL)患者，该研究针对的是补体抑制剂未用过的患者。

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