法邦他(iptacopan)—首次批准潜在的重磅炸弹

法邦他(iptacopan)是一种口服选择性补体因子B抑制剂，旨在作为单一疗法用于成人阵发性夜间血红蛋白尿症。它是第一个用于罕见血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的口服单一疗法。

法邦他是一种补体旁路的B因子抑制剂。它在补体级联反应的替代途径中发挥作用，控制C3b介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。在免疫系统的替代补体途径中起作用，提供对红细胞破坏的控制。患有PNH的人有一种突变，导致他们产生易于过早破坏的红细胞，这可能导致贫血，骨髓衰竭，血栓形成和其他症状。

PNH的批准涵盖了以前接受过和没有接受过治疗的成年人。C5抑制剂，依库珠单抗和瑞武丽珠单抗，是最常见的治疗方法。因为法邦他作用于C5末端途径的上游，它可能在防止血细胞破坏方面具有优势。另一个优势是法邦他的口服给药，而不是C5s的注射或输注。

FDA的批准得到了3期试验的支持，该试验显示，法邦他增加了以前接受治疗和未接受治疗的患者的血红蛋白水平。

在PNH中，身体的补体系统破坏红细胞，导致贫血和疲劳，在某些情况下，患者需要定期输血。据估计，全世界每百万人中大约有10-20人患有PNH。它可以在任何年龄发生，尽管它通常在30-40岁之间被诊断出来。

在试验中，在大多数未接受输血的患者中，法巴他治疗使血红蛋白水平从基线增加了2 g/dL或更多，优于C5药物。与此同时，在APPLY-PNH中，几乎所有接受法邦他治疗的患者都不需要输血。

与法邦他相关的警告和注意事项包括停药后溶血和高脂血症。常见的不良反应包括头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、病毒感染、恶心和皮疹。

法邦他是一种处方药，是一种B因子抑制剂，在免疫系统的补体旁路中发挥作用。它提供了对血管内外红细胞或RBC破坏的全面控制。FDA的批准是基于对既往接受过抗C5治疗的残余贫血患者进行的III期APPLY-PNH试验，并得到了对补体抑制剂阴性患者进行的委任-PNH研究的支持。法邦他是唯一一种经FDA批准的免疫系统补体途径的B因子抑制剂，该途径驱动PNH中补体介导的溶血，目前可用于先前治疗和未治疗的患者。

在临床试验中，法巴他治疗增加了大多数患者的血红蛋白水平，在APPLY-PNH中，几乎所有接受法巴他治疗的患者都没有接受输血。在APPLY-PNH试验中，与继续接受抗-C5治疗的患者相比，在没有红细胞输注的情况下，改用法邦他的患者血红蛋白水平≥ 2 g/dL (82.3%比0%)和血红蛋白水平≥ 12 g/dL (67.7%比0%)显著增加。

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