法邦他(iptacopan)成为改善血红蛋白的罕见病药物

法邦他(iptacopan)是一种口服的补体旁路B因子抑制剂。法巴他适用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。PNH是一种罕见、慢性和严重的补体介导的血液疾病。PNH患者的一些造血干细胞(位于骨髓中，可以生长并发育成红细胞、白细胞和血小板)发生了获得性突变，导致他们产生的红细胞容易被补体系统过早破坏。这会导致血管内溶血(破坏血管内的红细胞)和血管外溶血(主要在脾脏和肝脏中破坏红细胞)，从而导致贫血(循环红细胞水平低)、血栓形成(形成血凝块)和其他虚弱症状。

PNH有一个显著的未满足的需求，不能通过抗C5治疗(eculizumab或ravulizumab)完全解决:尽管用抗C5治疗，大部分PNH患者可能仍然贫血，并依赖于输血。

除了破坏红细胞，PNH还会导致骨髓衰竭和血栓。这种疾病是一种慢性疾病，需要患者频繁输血。制药公司研究了阻断某些蛋白质的方法，以抑制破坏红细胞的补体系统活动。

法邦他阻断了一种叫做B因子的补体系统蛋白，在补体系统蛋白的级联反应中，B因子位于C5的上游。该公司表示，解决这一目标可以防止循环中的红细胞以及肝脏和脾脏中的红细胞遭到破坏。作为一种小分子，法巴他可以制成口服药丸。

FDA批准法邦他是基于一项开放标签3期研究的结果，该研究评估了以前接受C5抑制剂治疗的患者。将这些研究参与者与接受两种阿斯利康C5抑制剂的患者进行比较。结果显示，在没有红细胞输注的情况下，法巴他治疗导致了较好的血红蛋白改善。诺华的药物也导致了更高的输血避免率。

批准基于APPLY-PNH试验，适用于既往接受过抗-C5治疗的PNH和贫血成人，并得到了对补体抑制剂阴性患者进行的APPOINT-PNH研究的支持。

在APPLY-PNH中，与继续接受抗C5治疗的患者相比，在没有红细胞输注的情况下，改用法巴他的患者血红蛋白水平≥2g/dL (82.3%比0%)和血红蛋白水平≥12g/dL (67.7%比0%)显著增加。 

法巴尔塔，现已适用于既往治疗和未接受治疗的患者患者，是唯一FDA批准的免疫系统补体途径的B因子抑制剂，该途径驱动PNH中补体介导的溶血。

PNH是一种慢性和罕见的血液疾病，仍有大量未满足的需求；尽管进行了抗C5治疗，大部分患者仍会贫血并依赖输血。 

临床试验中报告的不良反应包括头痛、咽喉和鼻腔炎症、腹泻、腹痛和细菌感染。细菌感染可能是最严重的。法邦他的标签上有一个黑框警告，标明由包囊细菌引起的威胁生命的感染风险增加，例如肺炎链球菌, 脑膜炎奈瑟菌，以及流感嗜血杆菌b型。

“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】