FDA批准法邦他(iptacopan)，一种治疗稀有血液的口服药物

FDA批准法邦他(iptacopan)用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

法邦他是一种口服选择性补体因子B抑制剂，旨在作为单一疗法用于成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的危及生命的血液疾病，通常伴有虚弱症状。其特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致贫血、疲劳和其他衰弱症状。

FDA的批准是基于第三阶段申请-PNH试验对于患有PNH和残余贫血(血红蛋白< 10 g/dL)的患者，先前使用抗C5单克隆抗体治疗，以及3期APPOINT-PNH研究，对于首次使用补体抑制剂的患者。

与未接受埃他康治疗的患者(0%)相比，先前接受抗C5治疗并改用埃他康治疗的患者血红蛋白水平增加了2 g/dL或更多(82.3%)和12 g/dL或更多(67.7%)。超过四分之三(77.5%)未使用补体抑制剂的患者在接受埃他康治疗后血红蛋白水平增加超过2 g/dL。

接受法邦他治疗的患者避免输血的比率明显高于接受抗C5治疗的患者(95.2%比45.7%；P < .0001)。

在APPLY-PNH试验中，患者最常见的不良反应包括头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、恶心和病毒感染。3%的患者出现严重反应，包括肾盂肾炎、尿路感染和新冠肺炎。

在这项研究中，患者常见的不良事件包括头痛、病毒感染、鼻咽炎和皮疹。5%的患者出现严重反应，包括新冠肺炎和细菌性肺炎。

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