免疫球蛋白轻链淀粉样变性是什么疾病？如何治疗？指南推荐哪些药物？

　　免疫球蛋白轻链淀粉样变性是一种克隆性、非增殖性浆细胞疾病，其中免疫球蛋白轻链或重链片段沉积在组织中。临床特征取决于所涉及的器官，但可能包括射血分数保留的心力衰竭、肾病综合征、肝功能障碍、周围/自主神经病变和“非典型冒烟型多发性骨髓瘤或MGUS”。

　　诊断 AL淀粉样变性需要进行刚果红染色的组织活检，显示具有苹果绿双折射的淀粉样沉积物。85%的患者不需要进行器官活检。必须验证淀粉样蛋白由免疫球蛋白轻链组成。黄金标准是激光捕获质谱法。

　　根据 N末端脑钠肽前体（NT-proBNP或BNP）、血清肌钙蛋白T（或I）以及受累和不受累的免疫球蛋白游离轻链值之间的差异，将患者分为四个阶段；5年生存率分别为82%、62%、34%和20%。

　　所有患有系统性淀粉样蛋白综合征的患者都需要治疗，以防止淀粉样蛋白在其他器官沉积并预防进行性器官衰竭。目前效果最好的一线治疗是达雷妥尤单抗、硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松。治疗目标是≥VGPR。对于未能达到这种缓解深度的患者，巩固治疗的选择包括泊马度胺、干细胞移植、Venetoclax维奈克拉和苯达莫司汀。

　　延迟诊断仍然是在发生终末期器官衰竭之前开始有效治疗的主要障碍。

　　Venetoclax维奈克拉仿制药已在孟加拉、老挝等多地上市，如需购买孟加拉珠峰制药生产的Ventoxen，可出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】