FDA批准艾伏尼布（Ivosidenib）治疗骨髓增生异常综合征，效果和安全性如何？

　　美国食品和药物管理局（FDA）批准艾伏尼布（ivosidenib，Tibsovo）用于治疗患有复发性或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者，这些患者经FDA批准的测试检测到存在易受影响的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变。

　　试验AG120-C-001是一项开放标签、单组、多中心试验，受试者为18名患有IDH1突变的复发或难治性MDS成年患者；艾伏尼布b以每日500mg的起始剂量连续口服给药，持续28天的周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。中位治疗持续时间为9.3个月。一名患者在使用艾伏尼布后接受了干细胞移植。疗效是通过完全或部分缓解率、完全和部分缓解持续时间以及从输血依赖到独立的转化率来确定的。

　　所有观察到的反应均完全缓解。完全缓解率为38.9％。完全缓解的中位时间为1.9个月（范围=1.0-5.6个月），中位完全缓解持续时间无法估计（范围=1.9-80.8+个月）。在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的9名患者中，有6名（67％）在基线后任何56天期间不再依赖红细胞和血小板输注。在基线时独立于红细胞和血小板输注的9名患者中，7名（78％）在基线后任何56天期间保持不输血。

　　最常见的不良反应与用艾伏尼布单药治疗急性髓性白血病观察到的不良反应相似。这些包括、咳嗽、恶心、便秘、腹泻、粘膜炎、肌痛、关节痛、疲劳、皮疹。艾伏尼布也可能导致QTc延长。

　　处方信息包含黑框警告，有关分化综合征的风险，这可能会危及生命或致命。

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